Artykuły w czasopismach na temat „Mucopolysaccharidosis Gene therapy”
Utwórz poprawne odniesienie w stylach APA, MLA, Chicago, Harvard i wielu innych
Sprawdź 50 najlepszych artykułów w czasopismach naukowych na temat „Mucopolysaccharidosis Gene therapy”.
Przycisk „Dodaj do bibliografii” jest dostępny obok każdej pracy w bibliografii. Użyj go – a my automatycznie utworzymy odniesienie bibliograficzne do wybranej pracy w stylu cytowania, którego potrzebujesz: APA, MLA, Harvard, Chicago, Vancouver itp.
Możesz również pobrać pełny tekst publikacji naukowej w formacie „.pdf” i przeczytać adnotację do pracy online, jeśli odpowiednie parametry są dostępne w metadanych.
Przeglądaj artykuły w czasopismach z różnych dziedzin i twórz odpowiednie bibliografie.
Ponder, Katherine P., i Mark E. Haskins. "Gene therapy for mucopolysaccharidosis". Expert Opinion on Biological Therapy 7, nr 9 (29.08.2007): 1333–45. http://dx.doi.org/10.1517/14712598.7.9.1333.
Pełny tekst źródłaWood, Heather. "Gene therapy for mucopolysaccharidosis shows promise". Nature Reviews Neurology 13, nr 9 (28.07.2017): 513. http://dx.doi.org/10.1038/nrneurol.2017.110.
Pełny tekst źródłaSands, Mark S., John H. Wolfe, Edward H. Birkenmeier, Jane E. Barker, Carole Vogler, William S. Sly, Torayuki Okuyama, Brian Freeman, Andrew Nicholes i Nicholas Muzyczka. "Gene therapy for murine mucopolysaccharidosis type VII". Neuromuscular Disorders 7, nr 5 (lipiec 1997): 352–60. http://dx.doi.org/10.1016/s0960-8966(97)00061-8.
Pełny tekst źródłaKubaski, Francyne, Fabiano de Oliveira Poswar, Kristiane Michelin-Tirelli, Ursula da Silveira Matte, Dafne D. Horovitz, Anneliese Lopes Barth, Guilherme Baldo, Filippo Vairo i Roberto Giugliani. "Mucopolysaccharidosis Type I". Diagnostics 10, nr 3 (16.03.2020): 161. http://dx.doi.org/10.3390/diagnostics10030161.
Pełny tekst źródłaLah, Benjamin, Tadej Jalšovec, Ana Drole Torkar, Jana Kodrič, Saba Battelino, Mojca Žerjav Tanšek, Tadej Battelino i Urh Grošelj. "GENE THERAPY IN MUCOPOLYSACCHARIDOSIS TYPE IIIA: CASE REPORTS". Slovenska pediatrija, revija pediatrov Slovenije in specialistov šolske ter visokošolske medicine Slovenije 29, nr 2 (2022): 66–71. http://dx.doi.org/10.38031/slovpediatr-2022-2-02en.
Pełny tekst źródłaHemsley, Kim, i Adeline Lau. "Intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome". Lancet Neurology 16, nr 9 (wrzesień 2017): 681–82. http://dx.doi.org/10.1016/s1474-4422(17)30200-4.
Pełny tekst źródłaVasilev, Filipp, Aitalina Sukhomyasova i Takanobu Otomo. "Mucopolysaccharidosis-Plus Syndrome". International Journal of Molecular Sciences 21, nr 2 (9.01.2020): 421. http://dx.doi.org/10.3390/ijms21020421.
Pełny tekst źródłaBosch, Fatima. "Gene therapies: Towards a gene therapy for neurological and somatic mucopolysaccharidosis". New Biotechnology 33 (lipiec 2016): S8. http://dx.doi.org/10.1016/j.nbt.2016.06.753.
Pełny tekst źródłaPiechnik, Matthew, Paige C. Amendum, Kazuki Sawamoto, Molly Stapleton, Shaukat Khan, Nidhi Fnu, Victor Álvarez i in. "Sex Difference Leads to Differential Gene Expression Patterns and Therapeutic Efficacy in Mucopolysaccharidosis IVA Murine Model Receiving AAV8 Gene Therapy". International Journal of Molecular Sciences 23, nr 20 (21.10.2022): 12693. http://dx.doi.org/10.3390/ijms232012693.
Pełny tekst źródłaZapolnik, Paweł, i Antoni Pyrkosz. "Nanoemulsions as Gene Delivery in Mucopolysaccharidosis Type I—A Mini-Review". International Journal of Molecular Sciences 23, nr 9 (26.04.2022): 4785. http://dx.doi.org/10.3390/ijms23094785.
Pełny tekst źródłaZapolnik, Paweł, i Antoni Pyrkosz. "Nanoemulsions as Gene Delivery in Mucopolysaccharidosis Type I—A Mini-Review". International Journal of Molecular Sciences 23, nr 9 (26.04.2022): 4785. http://dx.doi.org/10.3390/ijms23094785.
Pełny tekst źródłaHurt, Sarah, Steven Q. Le, Samir Mendonca, Patricia Dickson i David T. Curiel. "An adenoviral mediated gene therapy for mucopolysaccharidosis type I". Molecular Genetics and Metabolism 135, nr 2 (luty 2022): S60. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2021.11.148.
Pełny tekst źródłaPonder, K. P., J. R. Melniczek, L. Xu, M. A. Weil, T. M. O'Malley, P. A. O'Donnell, V. W. Knox i in. "Therapeutic neonatal hepatic gene therapy in mucopolysaccharidosis VII dogs". Proceedings of the National Academy of Sciences 99, nr 20 (13.09.2002): 13102–7. http://dx.doi.org/10.1073/pnas.192353499.
Pełny tekst źródłaVera, Luisa Natalia Pimentel, i Guilherme Baldo. "The potential of gene therapy for mucopolysaccharidosis type I". Expert Opinion on Orphan Drugs 8, nr 1 (2.01.2020): 33–41. http://dx.doi.org/10.1080/21678707.2020.1715208.
Pełny tekst źródłaBidone, Juliana, Roselena Silvestri Schuh, Mirian Farinon, Édina Poletto, Gabriela Pasqualim, Patrícia Gnieslaw de Oliveira, Michelle Fraga i in. "Intra-articular nonviral gene therapy in mucopolysaccharidosis I mice". International Journal of Pharmaceutics 548, nr 1 (wrzesień 2018): 151–58. http://dx.doi.org/10.1016/j.ijpharm.2018.06.049.
Pełny tekst źródłaMcIntyre, Chantelle, Ainslie Lauren Derrick Roberts, Enzo Ranieri, Peter Roy Clements, Sharon Byers i Donald S. Anson. "Lentiviral-mediated gene therapy for murine mucopolysaccharidosis type IIIA". Molecular Genetics and Metabolism 93, nr 4 (kwiecień 2008): 411–18. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2007.11.008.
Pełny tekst źródłaZapolnik, Paweł, i Antoni Pyrkosz. "Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type II—A Review of the Current Possibilities". International Journal of Molecular Sciences 22, nr 11 (23.05.2021): 5490. http://dx.doi.org/10.3390/ijms22115490.
Pełny tekst źródłaLaufer, Ralph, Philippe Drevot, Michaël Hocquemiller, Bérangère Deleglise, Marie Deneux, Karen Pignet-Aiach i Xavier Frapaise. "AAVance gene therapy study in children with mucopolysaccharidosis type IIIA". Molecular Genetics and Metabolism 135, nr 2 (luty 2022): S71—S72. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2021.11.181.
Pełny tekst źródłaSleeper, M. M., B. Fornasari, N. M. Ellinwood, M. A. Weil, J. Melniczek, T. M. O’Malley, C. D. Sammarco, L. Xu, K. P. Ponder i M. E. Haskins. "Gene Therapy Ameliorates Cardiovascular Disease in Dogs With Mucopolysaccharidosis VII". Circulation 110, nr 7 (17.08.2004): 815–20. http://dx.doi.org/10.1161/01.cir.0000138747.82487.4b.
Pełny tekst źródłaGurda, Brittney, Peter Bell, Yanqing Zhu, Ping Wang, Patty O'Donnell, Julio Sanmiguel, Luk Vandenberghe, Mark Haskins i James Wilson. "Liver-Directed Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I)". Molecular Genetics and Metabolism 105, nr 2 (luty 2012): S32. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2011.11.067.
Pełny tekst źródłaGorbunova, V. N., i N. V. Buchinskaya. "Lysosomal storage diseases. Mucopolysaccharidosis type III, sanfilippo syndrome". Pediatrician (St. Petersburg) 12, nr 4 (13.12.2021): 69–81. http://dx.doi.org/10.17816/ped12469-81.
Pełny tekst źródłaGieselmann, Volkmar, Ulrich Matzner, Diana Klein, Jan Eric Mansson, Rudi D'Hooge, Peter D. DeDeyn, Renate Lüllmann Rauch, Dieter Hartmann i Klaus Harzer. "Gene therapy: prospects for glycolipid storage diseases". Philosophical Transactions of the Royal Society of London. Series B: Biological Sciences 358, nr 1433 (29.05.2003): 921–25. http://dx.doi.org/10.1098/rstb.2003.1277.
Pełny tekst źródłaKubaski, Francyne, Filippo Vairo, Guilherme Baldo, Fabiano de Oliveira Poswar, Amauri Dalla Corte i Roberto Giugliani. "Therapeutic Options for Mucopolysaccharidosis II (Hunter Disease)". Current Pharmaceutical Design 26, nr 40 (27.11.2020): 5100–5109. http://dx.doi.org/10.2174/1381612826666200724161504.
Pełny tekst źródłaDi Natale, Paola, Carmela Di Domenico, Guglielmo R. D. Villani, Angelo Lombardo, Antonia Follenzi i Luigi Naldini. "In vitro gene therapy of mucopolysaccharidosis type I by lentiviral vectors". European Journal of Biochemistry 269, nr 11 (26.05.2002): 2764–71. http://dx.doi.org/10.1046/j.1432-1033.2002.02951.x.
Pełny tekst źródłaHaurigot, Virginia, Sara Marcó, Albert Ribera, Miguel Garcia, Albert Ruzo, Pilar Villacampa, Eduard Ayuso i in. "Whole body correction of mucopolysaccharidosis IIIA by intracerebrospinal fluid gene therapy". Journal of Clinical Investigation 123, nr 8 (1.07.2013): 3254–71. http://dx.doi.org/10.1172/jci66778.
Pełny tekst źródłaAlméciga-Diaz, Carlos J., i Luis A. Barrera. "Design and applications of gene therapy vectors for mucopolysaccharidosis in Colombia". Gene Therapy 27, nr 1-2 (2.07.2019): 104–7. http://dx.doi.org/10.1038/s41434-019-0086-3.
Pełny tekst źródłaChen, Yonghong, Shujuan Zheng, Luis Tecedor i Beverly L. Davidson. "Overcoming Limitations Inherent in Sulfamidase to Improve Mucopolysaccharidosis IIIA Gene Therapy". Molecular Therapy 26, nr 4 (kwiecień 2018): 1118–26. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2018.01.010.
Pełny tekst źródłaPonder, Katherine P., Thomas M. O'Malley, Ping Wang, Patricia A. O'Donnell, Anne M. Traas, Van W. Knox, Gustavo A. Aguirre i in. "Neonatal Gene Therapy With a Gamma Retroviral Vector in Mucopolysaccharidosis VI Cats". Molecular Therapy 20, nr 5 (maj 2012): 898–907. http://dx.doi.org/10.1038/mt.2012.9.
Pełny tekst źródłaHinderer, C., P. Bell, B. L. Gurda, Q. Wang, J. P. Louboutin, Y. Zhu, J. Bagel i in. "Liver-directed gene therapy corrects cardiovascular lesions in feline mucopolysaccharidosis type I". Proceedings of the National Academy of Sciences 111, nr 41 (29.09.2014): 14894–99. http://dx.doi.org/10.1073/pnas.1413645111.
Pełny tekst źródłaOu, Li, Michael J. Przybilla, Brenda L. Koniar i Chester B. Whitley. "Elements of lentiviral vector design toward gene therapy for treating mucopolysaccharidosis I". Molecular Genetics and Metabolism Reports 8 (wrzesień 2016): 87–93. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgmr.2015.11.004.
Pełny tekst źródłaMikhaylova, S. V., A. N. Slateckay, E. A. Pristanskova, K. I. Kirgizov, O. V. Mendelevich, M. V. Zazhivikhina, V. P. Voroncova i in. "Mucopolysaccharidosis I type: new management". Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 17, nr 4 (13.01.2019): 35–42. http://dx.doi.org/10.24287/1726-1708-2018-17-4-35-42.
Pełny tekst źródłaBurlutskaya, A. V., N. V. Savel′eva i G. V. Naumenko. "Mucopolysaccharidosis type IVA in children: Clinical cases". Kuban Scientific Medical Bulletin 29, nr 1 (25.01.2022): 119–31. http://dx.doi.org/10.25207/1608-6228-2022-29-1-119-131.
Pełny tekst źródłaGentner, Bernhard, Maria Ester Bernardo, Francesca Tucci, Francesca Fumagalli, Silvia Pontesilli, Paolo Silvani, Erika Zonari i in. "Ex vivo hematopoietic stem cell gene therapy for mucopolysaccharidosis type I (Hurler syndrome)". Molecular Genetics and Metabolism 132, nr 2 (luty 2021): S42—S43. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2020.12.087.
Pełny tekst źródłaBraun, Stephen E., Dao Pan, Elena L. Aronovich, Jon J. Jonsson, R. Scott McIvor i Chester B. Whitley. "Preclinical Studies of Lymphocyte Gene Therapy for Mild Hunter Syndrome (Mucopolysaccharidosis Type II)". Human Gene Therapy 7, nr 3 (10.02.1996): 283–90. http://dx.doi.org/10.1089/hum.1996.7.3-283.
Pełny tekst źródłaDomenico, Carmela Di, Guglielmo R. D. Villani, Daniele Di Napoli, Enrico Gonzalez Y. Reyero, Angelo Lombardo, Luigi Naldini i Paola Di Natale. "Gene Therapy for a Mucopolysaccharidosis Type I Murine Model with Lentiviral-IDUA Vector". Human Gene Therapy 16, nr 1 (styczeń 2005): 81–90. http://dx.doi.org/10.1089/hum.2005.16.81.
Pełny tekst źródłaHinderer, Christian, Peter Bell, Brittney L. Gurda, Qiang Wang, Jean-Pierre Louboutin, Yanqing Zhu, Jessica Bagel i in. "Intrathecal Gene Therapy Corrects CNS Pathology in a Feline Model of Mucopolysaccharidosis I". Molecular Therapy 22, nr 12 (grudzień 2014): 2018–27. http://dx.doi.org/10.1038/mt.2014.135.
Pełny tekst źródłaBigger, Brian, Stuart Ellison, Daniel Fil, Claire O'leary, John McDermott, N. Senthivel, Alexander Langford-Smith i in. "Neurological correction of mucopolysaccharidosis type IIIB mice by haematopoietic stem cell gene therapy". Molecular Genetics and Metabolism 120, nr 1-2 (styczeń 2017): S28. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2016.11.043.
Pełny tekst źródłaScott McIvor, R., Karen Kozarsky, Kanut Laoharawee, Kelly M. Podetz-Pedersen, Kelley Kitto, Maureen Riedl, Chester B. Whitley i in. "Relative effectiveness of different routes of AAV administration for gene therapy of mucopolysaccharidosis". Molecular Genetics and Metabolism 120, nr 1-2 (styczeń 2017): S93. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2016.11.230.
Pełny tekst źródłaKan, Shih-hsin, Haoyue Zhang, Jodi D. Smith, Elizabeth M. Snella, Aminian Afshin, Jackie K. Jens, Bethann Valentine i in. "Intra-articular AAV9 α-iduronidase gene therapy in mucopolysaccharidosis type I canine model". Molecular Genetics and Metabolism 129, nr 2 (luty 2020): S82—S83. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2019.11.202.
Pełny tekst źródłaEllison, Stuart M., Rebecca Holley, Daniel Fil, John Mc Dermott, Nisha Senthivel, Alex Langford-Smith, Fiona Wilkinson i in. "364. Neurological Correction of Mucopolysaccharidosis IIIB Mice by Haematopoietic Stem Cell Gene Therapy". Molecular Therapy 24 (maj 2016): S146. http://dx.doi.org/10.1016/s1525-0016(16)33173-2.
Pełny tekst źródłaSmith, Lachlan J., John T. Martin, Patricia O'Donnell, Ping Wang, Dawn M. Elliott, Mark E. Haskins i Katherine P. Ponder. "Effect of neonatal gene therapy on lumbar spine disease in mucopolysaccharidosis VII dogs". Molecular Genetics and Metabolism 107, nr 1-2 (wrzesień 2012): 145–52. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2012.03.013.
Pełny tekst źródłaKamata, Yuko, Torayuki Okuyama, Motomichi Kosuga, Aya O'hira, Arihiko Kanaji, Kyoko Sasaki, Masao Yamada i Noriyuki Azuma. "Adenovirus-Mediated Gene Therapy for Corneal Clouding in Mice with Mucopolysaccharidosis Type VII". Molecular Therapy 4, nr 4 (październik 2001): 307–12. http://dx.doi.org/10.1006/mthe.2001.0461.
Pełny tekst źródłaLevina, Julia G., Nato D. Vashakmadze, Leyla S. Namazova-Baranova, Elena A. Vishneva, Natalia V. Zhurkova, Kamilla E. Efendieva, Anna A. Alekseeva i Vera G. Kalugina. "Allergic Reactions at Enzyme Replacement Therapy in Children with Mucopolysaccharidosis Type II". Current Pediatrics 20, nr 6s (17.12.2021): 624–29. http://dx.doi.org/10.15690/vsp.v20i6s.2372.
Pełny tekst źródłaDi NATALE, Paola, Carmela Di DOMENICO, Nadia GARGIULO, Sigismondo CASTALDO, Enrico GONZALEZ Y. REYERO, Pratibha MITHBAOKAR, Mario De FELICE, Antonia FOLLENZI, Luigi NALDINI i Guglielmo R. D. VILLANI. "Treatment of the mouse model of mucopolysaccharidosis type IIIB with lentiviral-NAGLU vector". Biochemical Journal 388, nr 2 (24.05.2005): 639–46. http://dx.doi.org/10.1042/bj20041702.
Pełny tekst źródłaGorbunova, Victoria N. "Congenital metabolic diseases. Lysosomal storage diseases". Pediatrician (St. Petersburg) 12, nr 2 (11.08.2021): 73–83. http://dx.doi.org/10.17816/ped12273-83.
Pełny tekst źródłaOhashi, Toya, Takashi Yokoo, Sayoko Iizuka, Hiroshi Kobayashi, William S. Sly i Yoshikatsu Eto. "Reduction of lysosomal storage in murine mucopolysaccharidosis type VII by transplantation of normal and genetically modified macrophages". Blood 95, nr 11 (1.06.2000): 3631–33. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v95.11.3631.
Pełny tekst źródłaOhashi, Toya, Takashi Yokoo, Sayoko Iizuka, Hiroshi Kobayashi, William S. Sly i Yoshikatsu Eto. "Reduction of lysosomal storage in murine mucopolysaccharidosis type VII by transplantation of normal and genetically modified macrophages". Blood 95, nr 11 (1.06.2000): 3631–33. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v95.11.3631.011k13_3631_3633.
Pełny tekst źródłaProvoost, Lena, Carlo Siracusa, Darko Stefanovski, Yan Che, Mingyao Li i Margret Casal. "Cognitive Abilities of Dogs with Mucopolysaccharidosis I: Learning and Memory". Animals 10, nr 3 (28.02.2020): 397. http://dx.doi.org/10.3390/ani10030397.
Pełny tekst źródłaPatel, Kruti, Laura Smith, Jacinthe Gingras, Alec Tzianabos, Lindsay Schulman, Victor Zhivich, Monicah Kivaa i in. "HMI-203: Investigational gene therapy for mucopolysaccharidosis type II (MPS II), or Hunter syndrome". Molecular Genetics and Metabolism 132, nr 2 (luty 2021): S82. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2020.12.195.
Pełny tekst źródłaTomanin, R., A. Friso, S. Alba, E. Piller Puicher, C. Mennuni, N. La Monica, G. Hortelano, F. Zacchello i M. Scarpa. "Non-viral transfer approaches for the gene therapy of mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome)". Acta Paediatrica 91 (2.01.2007): 100–104. http://dx.doi.org/10.1111/j.1651-2227.2002.tb03119.x.
Pełny tekst źródła