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Ponder, Katherine P., et Mark E. Haskins. « Gene therapy for mucopolysaccharidosis ». Expert Opinion on Biological Therapy 7, no 9 (29 août 2007) : 1333–45. http://dx.doi.org/10.1517/14712598.7.9.1333.
Texte intégralWood, Heather. « Gene therapy for mucopolysaccharidosis shows promise ». Nature Reviews Neurology 13, no 9 (28 juillet 2017) : 513. http://dx.doi.org/10.1038/nrneurol.2017.110.
Texte intégralSands, Mark S., John H. Wolfe, Edward H. Birkenmeier, Jane E. Barker, Carole Vogler, William S. Sly, Torayuki Okuyama, Brian Freeman, Andrew Nicholes et Nicholas Muzyczka. « Gene therapy for murine mucopolysaccharidosis type VII ». Neuromuscular Disorders 7, no 5 (juillet 1997) : 352–60. http://dx.doi.org/10.1016/s0960-8966(97)00061-8.
Texte intégralKubaski, Francyne, Fabiano de Oliveira Poswar, Kristiane Michelin-Tirelli, Ursula da Silveira Matte, Dafne D. Horovitz, Anneliese Lopes Barth, Guilherme Baldo, Filippo Vairo et Roberto Giugliani. « Mucopolysaccharidosis Type I ». Diagnostics 10, no 3 (16 mars 2020) : 161. http://dx.doi.org/10.3390/diagnostics10030161.
Texte intégralLah, Benjamin, Tadej Jalšovec, Ana Drole Torkar, Jana Kodrič, Saba Battelino, Mojca Žerjav Tanšek, Tadej Battelino et Urh Grošelj. « GENE THERAPY IN MUCOPOLYSACCHARIDOSIS TYPE IIIA : CASE REPORTS ». Slovenska pediatrija, revija pediatrov Slovenije in specialistov šolske ter visokošolske medicine Slovenije 29, no 2 (2022) : 66–71. http://dx.doi.org/10.38031/slovpediatr-2022-2-02en.
Texte intégralHemsley, Kim, et Adeline Lau. « Intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome ». Lancet Neurology 16, no 9 (septembre 2017) : 681–82. http://dx.doi.org/10.1016/s1474-4422(17)30200-4.
Texte intégralVasilev, Filipp, Aitalina Sukhomyasova et Takanobu Otomo. « Mucopolysaccharidosis-Plus Syndrome ». International Journal of Molecular Sciences 21, no 2 (9 janvier 2020) : 421. http://dx.doi.org/10.3390/ijms21020421.
Texte intégralBosch, Fatima. « Gene therapies : Towards a gene therapy for neurological and somatic mucopolysaccharidosis ». New Biotechnology 33 (juillet 2016) : S8. http://dx.doi.org/10.1016/j.nbt.2016.06.753.
Texte intégralPiechnik, Matthew, Paige C. Amendum, Kazuki Sawamoto, Molly Stapleton, Shaukat Khan, Nidhi Fnu, Victor Álvarez et al. « Sex Difference Leads to Differential Gene Expression Patterns and Therapeutic Efficacy in Mucopolysaccharidosis IVA Murine Model Receiving AAV8 Gene Therapy ». International Journal of Molecular Sciences 23, no 20 (21 octobre 2022) : 12693. http://dx.doi.org/10.3390/ijms232012693.
Texte intégralZapolnik, Paweł, et Antoni Pyrkosz. « Nanoemulsions as Gene Delivery in Mucopolysaccharidosis Type I—A Mini-Review ». International Journal of Molecular Sciences 23, no 9 (26 avril 2022) : 4785. http://dx.doi.org/10.3390/ijms23094785.
Texte intégralZapolnik, Paweł, et Antoni Pyrkosz. « Nanoemulsions as Gene Delivery in Mucopolysaccharidosis Type I—A Mini-Review ». International Journal of Molecular Sciences 23, no 9 (26 avril 2022) : 4785. http://dx.doi.org/10.3390/ijms23094785.
Texte intégralHurt, Sarah, Steven Q. Le, Samir Mendonca, Patricia Dickson et David T. Curiel. « An adenoviral mediated gene therapy for mucopolysaccharidosis type I ». Molecular Genetics and Metabolism 135, no 2 (février 2022) : S60. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2021.11.148.
Texte intégralPonder, K. P., J. R. Melniczek, L. Xu, M. A. Weil, T. M. O'Malley, P. A. O'Donnell, V. W. Knox et al. « Therapeutic neonatal hepatic gene therapy in mucopolysaccharidosis VII dogs ». Proceedings of the National Academy of Sciences 99, no 20 (13 septembre 2002) : 13102–7. http://dx.doi.org/10.1073/pnas.192353499.
Texte intégralVera, Luisa Natalia Pimentel, et Guilherme Baldo. « The potential of gene therapy for mucopolysaccharidosis type I ». Expert Opinion on Orphan Drugs 8, no 1 (2 janvier 2020) : 33–41. http://dx.doi.org/10.1080/21678707.2020.1715208.
Texte intégralBidone, Juliana, Roselena Silvestri Schuh, Mirian Farinon, Édina Poletto, Gabriela Pasqualim, Patrícia Gnieslaw de Oliveira, Michelle Fraga et al. « Intra-articular nonviral gene therapy in mucopolysaccharidosis I mice ». International Journal of Pharmaceutics 548, no 1 (septembre 2018) : 151–58. http://dx.doi.org/10.1016/j.ijpharm.2018.06.049.
Texte intégralMcIntyre, Chantelle, Ainslie Lauren Derrick Roberts, Enzo Ranieri, Peter Roy Clements, Sharon Byers et Donald S. Anson. « Lentiviral-mediated gene therapy for murine mucopolysaccharidosis type IIIA ». Molecular Genetics and Metabolism 93, no 4 (avril 2008) : 411–18. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2007.11.008.
Texte intégralZapolnik, Paweł, et Antoni Pyrkosz. « Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type II—A Review of the Current Possibilities ». International Journal of Molecular Sciences 22, no 11 (23 mai 2021) : 5490. http://dx.doi.org/10.3390/ijms22115490.
Texte intégralLaufer, Ralph, Philippe Drevot, Michaël Hocquemiller, Bérangère Deleglise, Marie Deneux, Karen Pignet-Aiach et Xavier Frapaise. « AAVance gene therapy study in children with mucopolysaccharidosis type IIIA ». Molecular Genetics and Metabolism 135, no 2 (février 2022) : S71—S72. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2021.11.181.
Texte intégralSleeper, M. M., B. Fornasari, N. M. Ellinwood, M. A. Weil, J. Melniczek, T. M. O’Malley, C. D. Sammarco, L. Xu, K. P. Ponder et M. E. Haskins. « Gene Therapy Ameliorates Cardiovascular Disease in Dogs With Mucopolysaccharidosis VII ». Circulation 110, no 7 (17 août 2004) : 815–20. http://dx.doi.org/10.1161/01.cir.0000138747.82487.4b.
Texte intégralGurda, Brittney, Peter Bell, Yanqing Zhu, Ping Wang, Patty O'Donnell, Julio Sanmiguel, Luk Vandenberghe, Mark Haskins et James Wilson. « Liver-Directed Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) ». Molecular Genetics and Metabolism 105, no 2 (février 2012) : S32. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2011.11.067.
Texte intégralGorbunova, V. N., et N. V. Buchinskaya. « Lysosomal storage diseases. Mucopolysaccharidosis type III, sanfilippo syndrome ». Pediatrician (St. Petersburg) 12, no 4 (13 décembre 2021) : 69–81. http://dx.doi.org/10.17816/ped12469-81.
Texte intégralGieselmann, Volkmar, Ulrich Matzner, Diana Klein, Jan Eric Mansson, Rudi D'Hooge, Peter D. DeDeyn, Renate Lüllmann Rauch, Dieter Hartmann et Klaus Harzer. « Gene therapy : prospects for glycolipid storage diseases ». Philosophical Transactions of the Royal Society of London. Series B : Biological Sciences 358, no 1433 (29 mai 2003) : 921–25. http://dx.doi.org/10.1098/rstb.2003.1277.
Texte intégralKubaski, Francyne, Filippo Vairo, Guilherme Baldo, Fabiano de Oliveira Poswar, Amauri Dalla Corte et Roberto Giugliani. « Therapeutic Options for Mucopolysaccharidosis II (Hunter Disease) ». Current Pharmaceutical Design 26, no 40 (27 novembre 2020) : 5100–5109. http://dx.doi.org/10.2174/1381612826666200724161504.
Texte intégralDi Natale, Paola, Carmela Di Domenico, Guglielmo R. D. Villani, Angelo Lombardo, Antonia Follenzi et Luigi Naldini. « In vitro gene therapy of mucopolysaccharidosis type I by lentiviral vectors ». European Journal of Biochemistry 269, no 11 (26 mai 2002) : 2764–71. http://dx.doi.org/10.1046/j.1432-1033.2002.02951.x.
Texte intégralHaurigot, Virginia, Sara Marcó, Albert Ribera, Miguel Garcia, Albert Ruzo, Pilar Villacampa, Eduard Ayuso et al. « Whole body correction of mucopolysaccharidosis IIIA by intracerebrospinal fluid gene therapy ». Journal of Clinical Investigation 123, no 8 (1 juillet 2013) : 3254–71. http://dx.doi.org/10.1172/jci66778.
Texte intégralAlméciga-Diaz, Carlos J., et Luis A. Barrera. « Design and applications of gene therapy vectors for mucopolysaccharidosis in Colombia ». Gene Therapy 27, no 1-2 (2 juillet 2019) : 104–7. http://dx.doi.org/10.1038/s41434-019-0086-3.
Texte intégralChen, Yonghong, Shujuan Zheng, Luis Tecedor et Beverly L. Davidson. « Overcoming Limitations Inherent in Sulfamidase to Improve Mucopolysaccharidosis IIIA Gene Therapy ». Molecular Therapy 26, no 4 (avril 2018) : 1118–26. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2018.01.010.
Texte intégralPonder, Katherine P., Thomas M. O'Malley, Ping Wang, Patricia A. O'Donnell, Anne M. Traas, Van W. Knox, Gustavo A. Aguirre et al. « Neonatal Gene Therapy With a Gamma Retroviral Vector in Mucopolysaccharidosis VI Cats ». Molecular Therapy 20, no 5 (mai 2012) : 898–907. http://dx.doi.org/10.1038/mt.2012.9.
Texte intégralHinderer, C., P. Bell, B. L. Gurda, Q. Wang, J. P. Louboutin, Y. Zhu, J. Bagel et al. « Liver-directed gene therapy corrects cardiovascular lesions in feline mucopolysaccharidosis type I ». Proceedings of the National Academy of Sciences 111, no 41 (29 septembre 2014) : 14894–99. http://dx.doi.org/10.1073/pnas.1413645111.
Texte intégralOu, Li, Michael J. Przybilla, Brenda L. Koniar et Chester B. Whitley. « Elements of lentiviral vector design toward gene therapy for treating mucopolysaccharidosis I ». Molecular Genetics and Metabolism Reports 8 (septembre 2016) : 87–93. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgmr.2015.11.004.
Texte intégralMikhaylova, S. V., A. N. Slateckay, E. A. Pristanskova, K. I. Kirgizov, O. V. Mendelevich, M. V. Zazhivikhina, V. P. Voroncova et al. « Mucopolysaccharidosis I type : new management ». Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 17, no 4 (13 janvier 2019) : 35–42. http://dx.doi.org/10.24287/1726-1708-2018-17-4-35-42.
Texte intégralBurlutskaya, A. V., N. V. Savel′eva et G. V. Naumenko. « Mucopolysaccharidosis type IVA in children : Clinical cases ». Kuban Scientific Medical Bulletin 29, no 1 (25 janvier 2022) : 119–31. http://dx.doi.org/10.25207/1608-6228-2022-29-1-119-131.
Texte intégralGentner, Bernhard, Maria Ester Bernardo, Francesca Tucci, Francesca Fumagalli, Silvia Pontesilli, Paolo Silvani, Erika Zonari et al. « Ex vivo hematopoietic stem cell gene therapy for mucopolysaccharidosis type I (Hurler syndrome) ». Molecular Genetics and Metabolism 132, no 2 (février 2021) : S42—S43. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2020.12.087.
Texte intégralBraun, Stephen E., Dao Pan, Elena L. Aronovich, Jon J. Jonsson, R. Scott McIvor et Chester B. Whitley. « Preclinical Studies of Lymphocyte Gene Therapy for Mild Hunter Syndrome (Mucopolysaccharidosis Type II) ». Human Gene Therapy 7, no 3 (10 février 1996) : 283–90. http://dx.doi.org/10.1089/hum.1996.7.3-283.
Texte intégralDomenico, Carmela Di, Guglielmo R. D. Villani, Daniele Di Napoli, Enrico Gonzalez Y. Reyero, Angelo Lombardo, Luigi Naldini et Paola Di Natale. « Gene Therapy for a Mucopolysaccharidosis Type I Murine Model with Lentiviral-IDUA Vector ». Human Gene Therapy 16, no 1 (janvier 2005) : 81–90. http://dx.doi.org/10.1089/hum.2005.16.81.
Texte intégralHinderer, Christian, Peter Bell, Brittney L. Gurda, Qiang Wang, Jean-Pierre Louboutin, Yanqing Zhu, Jessica Bagel et al. « Intrathecal Gene Therapy Corrects CNS Pathology in a Feline Model of Mucopolysaccharidosis I ». Molecular Therapy 22, no 12 (décembre 2014) : 2018–27. http://dx.doi.org/10.1038/mt.2014.135.
Texte intégralBigger, Brian, Stuart Ellison, Daniel Fil, Claire O'leary, John McDermott, N. Senthivel, Alexander Langford-Smith et al. « Neurological correction of mucopolysaccharidosis type IIIB mice by haematopoietic stem cell gene therapy ». Molecular Genetics and Metabolism 120, no 1-2 (janvier 2017) : S28. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2016.11.043.
Texte intégralScott McIvor, R., Karen Kozarsky, Kanut Laoharawee, Kelly M. Podetz-Pedersen, Kelley Kitto, Maureen Riedl, Chester B. Whitley et al. « Relative effectiveness of different routes of AAV administration for gene therapy of mucopolysaccharidosis ». Molecular Genetics and Metabolism 120, no 1-2 (janvier 2017) : S93. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2016.11.230.
Texte intégralKan, Shih-hsin, Haoyue Zhang, Jodi D. Smith, Elizabeth M. Snella, Aminian Afshin, Jackie K. Jens, Bethann Valentine et al. « Intra-articular AAV9 α-iduronidase gene therapy in mucopolysaccharidosis type I canine model ». Molecular Genetics and Metabolism 129, no 2 (février 2020) : S82—S83. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2019.11.202.
Texte intégralEllison, Stuart M., Rebecca Holley, Daniel Fil, John Mc Dermott, Nisha Senthivel, Alex Langford-Smith, Fiona Wilkinson et al. « 364. Neurological Correction of Mucopolysaccharidosis IIIB Mice by Haematopoietic Stem Cell Gene Therapy ». Molecular Therapy 24 (mai 2016) : S146. http://dx.doi.org/10.1016/s1525-0016(16)33173-2.
Texte intégralSmith, Lachlan J., John T. Martin, Patricia O'Donnell, Ping Wang, Dawn M. Elliott, Mark E. Haskins et Katherine P. Ponder. « Effect of neonatal gene therapy on lumbar spine disease in mucopolysaccharidosis VII dogs ». Molecular Genetics and Metabolism 107, no 1-2 (septembre 2012) : 145–52. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2012.03.013.
Texte intégralKamata, Yuko, Torayuki Okuyama, Motomichi Kosuga, Aya O'hira, Arihiko Kanaji, Kyoko Sasaki, Masao Yamada et Noriyuki Azuma. « Adenovirus-Mediated Gene Therapy for Corneal Clouding in Mice with Mucopolysaccharidosis Type VII ». Molecular Therapy 4, no 4 (octobre 2001) : 307–12. http://dx.doi.org/10.1006/mthe.2001.0461.
Texte intégralLevina, Julia G., Nato D. Vashakmadze, Leyla S. Namazova-Baranova, Elena A. Vishneva, Natalia V. Zhurkova, Kamilla E. Efendieva, Anna A. Alekseeva et Vera G. Kalugina. « Allergic Reactions at Enzyme Replacement Therapy in Children with Mucopolysaccharidosis Type II ». Current Pediatrics 20, no 6s (17 décembre 2021) : 624–29. http://dx.doi.org/10.15690/vsp.v20i6s.2372.
Texte intégralDi NATALE, Paola, Carmela Di DOMENICO, Nadia GARGIULO, Sigismondo CASTALDO, Enrico GONZALEZ Y. REYERO, Pratibha MITHBAOKAR, Mario De FELICE, Antonia FOLLENZI, Luigi NALDINI et Guglielmo R. D. VILLANI. « Treatment of the mouse model of mucopolysaccharidosis type IIIB with lentiviral-NAGLU vector ». Biochemical Journal 388, no 2 (24 mai 2005) : 639–46. http://dx.doi.org/10.1042/bj20041702.
Texte intégralGorbunova, Victoria N. « Congenital metabolic diseases. Lysosomal storage diseases ». Pediatrician (St. Petersburg) 12, no 2 (11 août 2021) : 73–83. http://dx.doi.org/10.17816/ped12273-83.
Texte intégralOhashi, Toya, Takashi Yokoo, Sayoko Iizuka, Hiroshi Kobayashi, William S. Sly et Yoshikatsu Eto. « Reduction of lysosomal storage in murine mucopolysaccharidosis type VII by transplantation of normal and genetically modified macrophages ». Blood 95, no 11 (1 juin 2000) : 3631–33. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v95.11.3631.
Texte intégralOhashi, Toya, Takashi Yokoo, Sayoko Iizuka, Hiroshi Kobayashi, William S. Sly et Yoshikatsu Eto. « Reduction of lysosomal storage in murine mucopolysaccharidosis type VII by transplantation of normal and genetically modified macrophages ». Blood 95, no 11 (1 juin 2000) : 3631–33. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v95.11.3631.011k13_3631_3633.
Texte intégralProvoost, Lena, Carlo Siracusa, Darko Stefanovski, Yan Che, Mingyao Li et Margret Casal. « Cognitive Abilities of Dogs with Mucopolysaccharidosis I : Learning and Memory ». Animals 10, no 3 (28 février 2020) : 397. http://dx.doi.org/10.3390/ani10030397.
Texte intégralPatel, Kruti, Laura Smith, Jacinthe Gingras, Alec Tzianabos, Lindsay Schulman, Victor Zhivich, Monicah Kivaa et al. « HMI-203 : Investigational gene therapy for mucopolysaccharidosis type II (MPS II), or Hunter syndrome ». Molecular Genetics and Metabolism 132, no 2 (février 2021) : S82. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymgme.2020.12.195.
Texte intégralTomanin, R., A. Friso, S. Alba, E. Piller Puicher, C. Mennuni, N. La Monica, G. Hortelano, F. Zacchello et M. Scarpa. « Non-viral transfer approaches for the gene therapy of mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome) ». Acta Paediatrica 91 (2 janvier 2007) : 100–104. http://dx.doi.org/10.1111/j.1651-2227.2002.tb03119.x.
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