Articles de revues sur le sujet « Ataluren »
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Michorowska, Sylwia. « Ataluren—Promising Therapeutic Premature Termination Codon Readthrough Frontrunner ». Pharmaceuticals 14, no 8 (9 août 2021) : 785. http://dx.doi.org/10.3390/ph14080785.
Texte intégralDavies, S., N. Serradell, E. Rosa et R. Castañer. « Ataluren ». Drugs of the Future 33, no 9 (2008) : 733. http://dx.doi.org/10.1358/dof.2008.033.09.1252090.
Texte intégralMercuri, Eugenio, Francesco Muntoni, Andrés Nascimento Osorio, Már Tulinius, Filippo Buccella, Lauren P. Morgenroth, Heather Gordish-Dressman et al. « Safety and effectiveness of ataluren : comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study ». Journal of Comparative Effectiveness Research 9, no 5 (avril 2020) : 341–60. http://dx.doi.org/10.2217/cer-2019-0171.
Texte intégralKaushik, Diksha, Jiyuan Ma, Guodong Gu, Seongwoo Hwang, Young-Choon Moon et Ronald Kong. « LC–MS/MS quantification of ataluren and ataluren acyl glucuronide in human plasma/urine : application in clinical studies ». Bioanalysis 12, no 21 (novembre 2020) : 1545–55. http://dx.doi.org/10.4155/bio-2020-0214.
Texte intégralMcDonald, CM, K. Bushby, M. Tulinius, R. Finkel, H. Topaloglu, JW Day, K. Flanigan et al. « A.06 Ataluren : an overview of clinical trial results in nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD) ». Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques 43, S2 (juin 2016) : S8. http://dx.doi.org/10.1017/cjn.2016.58.
Texte intégralMcDonald, Craig M., Francesco Muntoni, Vinay Penematsa, Joel Jiang, Allan Kristensen, Francesco Bibbiani, Elizabeth Goodwin et al. « Ataluren delays loss of ambulation and respiratory decline in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy patients ». Journal of Comparative Effectiveness Research 11, no 3 (février 2022) : 139–55. http://dx.doi.org/10.2217/cer-2021-0196.
Texte intégralBeryozkin, Avigail, Ananya Samanta, Prakadeeswari Gopalakrishnan, Samer Khateb, Eyal Banin, Dror Sharon et Kerstin Nagel-Wolfrum. « Translational Read-Through Drugs (TRIDs) Are Able to Restore Protein Expression and Ciliogenesis in Fibroblasts of Patients with Retinitis Pigmentosa Caused by a Premature Termination Codon in FAM161A ». International Journal of Molecular Sciences 23, no 7 (24 mars 2022) : 3541. http://dx.doi.org/10.3390/ijms23073541.
Texte intégralRoy, Bijoyita, Westley J. Friesen, Yuki Tomizawa, John D. Leszyk, Jin Zhuo, Briana Johnson, Jumana Dakka et al. « Ataluren stimulates ribosomal selection of near-cognate tRNAs to promote nonsense suppression ». Proceedings of the National Academy of Sciences 113, no 44 (4 octobre 2016) : 12508–13. http://dx.doi.org/10.1073/pnas.1605336113.
Texte intégralDjayet, Celia, Dominique Bremond-Gignac, Justine Touchard, Philippe-Henri Secretan, Fabrice Vidal, Matthieu P. Robert, Alejandra Daruich, Salvatore Cisternino et Joël Schlatter. « Formulation and Stability of Ataluren Eye Drop Oily Solution for Aniridia ». Pharmaceutics 13, no 1 (22 décembre 2020) : 7. http://dx.doi.org/10.3390/pharmaceutics13010007.
Texte intégralRyan, Nicola J. « Ataluren : First Global Approval ». Drugs 74, no 14 (septembre 2014) : 1709–14. http://dx.doi.org/10.1007/s40265-014-0287-4.
Texte intégralCampbell, Craig, Richard J. Barohn, Enrico Bertini, Brigitte Chabrol, Giacomo Pietro Comi, Basil T. Darras, Richard S. Finkel et al. « Meta-analyses of ataluren randomized controlled trials in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy ». Journal of Comparative Effectiveness Research 9, no 14 (octobre 2020) : 973–84. http://dx.doi.org/10.2217/cer-2020-0095.
Texte intégralNg, Martin Y., Hong Li, Mikel D. Ghelfi, Yale E. Goldman et Barry S. Cooperman. « Ataluren and aminoglycosides stimulate read-through of nonsense codons by orthogonal mechanisms ». Proceedings of the National Academy of Sciences 118, no 2 (7 janvier 2021) : e2020599118. http://dx.doi.org/10.1073/pnas.2020599118.
Texte intégralGhelfi, Mikel D., Saleem Y. Bhat, Hong Li et Barry S. Cooperman. « A High-Throughput Assay for In Vitro Determination of Release Factor-Dependent Peptide Release from a Pretermination Complex by Fluorescence Anisotropy—Application to Nonsense Suppressor Screening and Mechanistic Studies ». Biomolecules 13, no 2 (27 janvier 2023) : 242. http://dx.doi.org/10.3390/biom13020242.
Texte intégralSamanta, Ananya, Katarina Stingl, Susanne Kohl, Jessica Ries, Joshua Linnert et Kerstin Nagel-Wolfrum. « Ataluren for the Treatment of Usher Syndrome 2A Caused by Nonsense Mutations ». International Journal of Molecular Sciences 20, no 24 (12 décembre 2019) : 6274. http://dx.doi.org/10.3390/ijms20246274.
Texte intégralGoemans, N., C. Campbell, CM McDonald, T. Voit, X. Luo, G. Elfring, H. Kroger et al. « D.08 ACT DMD (Ataluren Confirmatory Trial in Duchenne Muscular Dystrophy) : effect of Ataluren on timed function tests (TFT) in nonsense mutation (nm) DMD ». Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques 43, S2 (juin 2016) : S15. http://dx.doi.org/10.1017/cjn.2016.81.
Texte intégralBerger, Joachim, Mei Li, Silke Berger, Michelle Meilak, Jeanette Rientjes et Peter D. Currie. « Effect of Ataluren on dystrophin mutations ». Journal of Cellular and Molecular Medicine 24, no 12 (28 avril 2020) : 6680–89. http://dx.doi.org/10.1111/jcmm.15319.
Texte intégralPeltz, S. W., E. M. Welch, A. Jacobson, C. R. Trotta, N. Naryshkin, H. L. Sweeney et D. M. Bedwell. « Nonsense suppression activity of PTC124 (ataluren) ». Proceedings of the National Academy of Sciences 106, no 25 (8 juin 2009) : E64. http://dx.doi.org/10.1073/pnas.0901936106.
Texte intégralBezzerri, Valentino, Antonio Vella, Elisabetta D'Aversa, Martina Api, Marisole Allegri, Elena Marinelli Busilacchi, Giovanna D'Amico et al. « Breakthroughs in Preclinical Development of Ataluren (PTC124) As Therapeutic Option for Patients Affected By Shwachman-Diamond Syndrome : Towards the First Clinical Trial ». Blood 134, Supplement_1 (13 novembre 2019) : 451. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2019-127866.
Texte intégralPodkletnova, Tatyana V., Lyudmila M. Kuzenkova, Alexey L. Kurenkov, Evgeniya V. Uvakina, Sofya G. Popovich et Anastasiya A. Lyalina. « A clinical case of successful management of a patient with Duchenne muscular dystrophy caused by a nonsense mutation in the DMD gene ». L.O. Badalyan Neurological Journal 3, no 2 (30 juin 2022) : 96–100. http://dx.doi.org/10.46563/2686-8997-2022-3-2-96-100.
Texte intégralMorkous, Sameh S. « Treatment with Ataluren for Duchene Muscular Dystrophy ». Pediatric Neurology Briefs 34 (4 décembre 2020) : 12. http://dx.doi.org/10.15844/pedneurbriefs-34-12.
Texte intégralShoseyov, David, Malena Cohen-Cymberknoh et Michael Wilschanski. « Ataluren for the treatment of cystic fibrosis ». Expert Review of Respiratory Medicine 10, no 4 (24 février 2016) : 387–91. http://dx.doi.org/10.1586/17476348.2016.1150181.
Texte intégralSiddiqui, Nadeem, et Nahum Sonenberg. « Proposing a mechanism of action for ataluren ». Proceedings of the National Academy of Sciences 113, no 44 (19 octobre 2016) : 12353–55. http://dx.doi.org/10.1073/pnas.1615548113.
Texte intégralMa, Jiyuan, Nicole Risher, Valerie Northcutt, Young-Choon Moon, Marla Weetall, Ellen Welch, Joseph Colacino, Neil Almstead et Ronald Kong. « Ataluren metabolism : Ataluren-O-1β-acyl glucuronide is a stable circulating metabolite in mouse, rat, dog and human ». Drug Metabolism and Pharmacokinetics 38 (juin 2021) : 100393. http://dx.doi.org/10.1016/j.dmpk.2021.100393.
Texte intégralMuntoni, Francesco, Isabelle Desguerre, Michela Guglieri, Andrés Nascimento Osorio, Janbernd Kirschner, Már Tulinius, Filippo Buccella et al. « Ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy : patient demographics and characteristics from the STRIDE Registry ». Journal of Comparative Effectiveness Research 8, no 14 (octobre 2019) : 1187–200. http://dx.doi.org/10.2217/cer-2019-0086.
Texte intégralBezzerri, Valentino, Laura Lentini, Martina Api, Elena Marinelli Busilacchi, Vincenzo Cavalieri, Antonella Pomilio, Francesca Diomede et al. « Novel Translational Read-through–Inducing Drugs as a Therapeutic Option for Shwachman-Diamond Syndrome ». Biomedicines 10, no 4 (12 avril 2022) : 886. http://dx.doi.org/10.3390/biomedicines10040886.
Texte intégralMercuri, Eugenio, Ros Quinlivan et Sylvie Tuffery-Giraud. « Early Diagnosis and Treatment – The Use of Ataluren in the Effective Management of Duchenne Muscular Dystrophy ». European Neurological Review 13, no 1 (2018) : 31. http://dx.doi.org/10.17925/enr.2018.13.1.31.
Texte intégralWang, Bingjing, Zhaohui Yang, Becky K. Brisson, Huisheng Feng, Zhiqian Zhang, Ellen M. Welch, Stuart W. Peltz, Elisabeth R. Barton, Robert H. Brown et H. Lee Sweeney. « Membrane blebbing as an assessment of functional rescue of dysferlin-deficient human myotubes via nonsense suppression ». Journal of Applied Physiology 109, no 3 (septembre 2010) : 901–5. http://dx.doi.org/10.1152/japplphysiol.01366.2009.
Texte intégral&NA;. « Ataluren a no nonsense approach to cystic fibrosis ». Inpharma Weekly &NA;, no 1653 (août 2008) : 7. http://dx.doi.org/10.2165/00128413-200816530-00011.
Texte intégralPeltz, Stuart W., Manal Morsy, Ellen M. Welch et Allan Jacobson. « Ataluren as an Agent for Therapeutic Nonsense Suppression ». Annual Review of Medicine 64, no 1 (14 janvier 2013) : 407–25. http://dx.doi.org/10.1146/annurev-med-120611-144851.
Texte intégralLoudon, John A. « Ataluren : A ‘no-nonsense’ approach for pulmonary diseases ». Pulmonary Pharmacology & ; Therapeutics 26, no 3 (juin 2013) : 398–99. http://dx.doi.org/10.1016/j.pupt.2013.01.007.
Texte intégralBushby, Katharine, Richard Finkel, Brenda Wong, Richard Barohn, Craig Campbell, Giacomo P. Comi, Anne M. Connolly et al. « Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy ». Muscle & ; Nerve 50, no 4 (22 septembre 2014) : 477–87. http://dx.doi.org/10.1002/mus.24332.
Texte intégralKong, Ronald, Oscar L. Laskin, Diksha Kaushik, Fengbin Jin, Jiyuan Ma, Joseph McIntosh, Marcio Souza et Neil Almstead. « Ataluren Pharmacokinetics in Healthy Japanese and Caucasian Subjects ». Clinical Pharmacology in Drug Development 8, no 2 (10 janvier 2019) : 172–78. http://dx.doi.org/10.1002/cpdd.645.
Texte intégralKent, Emma, et Thomas Paling. « VP16 A NICE Way To Manage Managed Access : Case Study In Muscular Dystrophy ». International Journal of Technology Assessment in Health Care 35, S1 (2019) : 79. http://dx.doi.org/10.1017/s0266462319002939.
Texte intégralDrake, Kylie M., Benjamin J. Dunmore, Lauren N. McNelly, Nicholas W. Morrell et Micheala A. Aldred. « Correction of NonsenseBMPR2andSMAD9Mutations by Ataluren in Pulmonary Arterial Hypertension ». American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology 49, no 3 (septembre 2013) : 403–9. http://dx.doi.org/10.1165/rcmb.2013-0100oc.
Texte intégralWilschanski, M., L. L. Miller, D. Shoseyov, H. Blau, J. Rivlin, M. Aviram, M. Cohen et al. « Chronic ataluren (PTC124) treatment of nonsense mutation cystic fibrosis ». European Respiratory Journal 38, no 1 (13 janvier 2011) : 59–69. http://dx.doi.org/10.1183/09031936.00120910.
Texte intégralHall, Adam, Lok Wan Liu, Richard Macaulay et Sean Walsh. « OP127 Sugar And Spice And All Things NICE - Managed Access Agreements ». International Journal of Technology Assessment in Health Care 35, S1 (2019) : 28–29. http://dx.doi.org/10.1017/s0266462319001582.
Texte intégralLoudon, John A. « Ataluren-time for a 'no–nonsense' approach to haematological malignancies ». Hematology and Leukemia 1, no 1 (2013) : 2. http://dx.doi.org/10.7243/2052-434x-1-2.
Texte intégralLoudon, John A. « Ataluren : Time for a ‘No-Nonsense’ Approach to Heart Diseases ». Cardiovascular Drugs and Therapy 27, no 2 (6 janvier 2013) : 181–82. http://dx.doi.org/10.1007/s10557-012-6435-8.
Texte intégralBlaschek, Astrid, Martin Rodrigues, Lena Ille, Mohammed Idriess, Therese Well, Birgit Warken, Christine Müller et al. « Is Exercise-Induced Fatigue a Problem in Children with Duchenne Muscular Dystrophy ? » Neuropediatrics 51, no 05 (5 mai 2020) : 342–48. http://dx.doi.org/10.1055/s-0040-1708859.
Texte intégralWang, Xia, Xianghong Shan, Kevin Gregory-Evans et Cheryl Y. Gregory-Evans. « RNA-based therapies in animal models of Leber congenital amaurosis causing blindness ». Precision Clinical Medicine 3, no 2 (12 mars 2020) : 113–26. http://dx.doi.org/10.1093/pcmedi/pbaa009.
Texte intégralWerner, C., X. Luo, G. Elfring, H. Kroger, P. Riebling, T. Ong, R. Spiegel et S. Peltz. « Meta-analyses of Ataluren in Patients with Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy ». Neuropediatrics 48, S 01 (26 avril 2017) : S1—S45. http://dx.doi.org/10.1055/s-0037-1602954.
Texte intégralMuntoni, F., E. Mercuri, X. Luo, G. Elfring, C. Werner, P. Trifillis, S. W. Peltz et C. M. McDonald. « Meta-analyses of ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy ». Neuromuscular Disorders 28 (avril 2018) : S12. http://dx.doi.org/10.1016/s0960-8966(18)30323-7.
Texte intégralZainal Abidin, Noreen, Iram J. Haq, Aaron I. Gardner et Malcolm Brodlie. « Ataluren in cystic fibrosis : development, clinical studies and where are we now ? » Expert Opinion on Pharmacotherapy 18, no 13 (1 août 2017) : 1363–71. http://dx.doi.org/10.1080/14656566.2017.1359255.
Texte intégralSeo, K., D. Kim, H. Lee et J. Shin. « FP.33 Ataluren treatment in 30-week-old dysferlinopathy mouse with nonsense mutation ». Neuromuscular Disorders 32 (octobre 2022) : S112. http://dx.doi.org/10.1016/j.nmd.2022.07.293.
Texte intégralBhattacharya, Arpan, Shijie Huang, Mikel D. Ghelfi, Hong Li, Clark Fritsch, David M. Chenoweth, Barry S. Cooperman et Yale E. Goldman. « Elucidating the mechanism and target sites of ataluren inside the protein synthesis machinery ». Biophysical Journal 121, no 3 (février 2022) : 203a. http://dx.doi.org/10.1016/j.bpj.2021.11.1723.
Texte intégralReeves, Emer P., Ciara A. O’Dwyer, Danielle M. Dunlea, Mark R. Wormald, Padraig Hawkins, Mohammad Alfares, Darrell N. Kotton, Steven M. Rowe, Andrew A. Wilson et Noel G. McElvaney. « Ataluren, a New Therapeutic for Alpha-1 Antitrypsin–Deficient Individuals with Nonsense Mutations ». American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine 198, no 8 (15 octobre 2018) : 1099–102. http://dx.doi.org/10.1164/rccm.201802-0338le.
Texte intégralWalsh, Sean, Ricky Tsang, Erika Turkstra et Richard Macaulay. « VP22 Future Trends For Managed Access Agreements In The UK ». International Journal of Technology Assessment in Health Care 34, S1 (2018) : 164–65. http://dx.doi.org/10.1017/s0266462318003446.
Texte intégralMartínez-Edo, Gabriel, Maria C. Llinàs, Salvador Borrós et David Sánchez-García. « Isothiocyanate-Functionalized Mesoporous Silica Nanoparticles as Building Blocks for the Design of Nanovehicles with Optimized Drug Release Profile ». Nanomaterials 9, no 9 (29 août 2019) : 1219. http://dx.doi.org/10.3390/nano9091219.
Texte intégralTutone, Marco, Ivana Pibiri, Laura Lentini, Andrea Pace et Anna Maria Almerico. « Deciphering the Nonsense Readthrough Mechanism of Action of Ataluren : An in Silico Compared Study ». ACS Medicinal Chemistry Letters 10, no 4 (7 février 2019) : 522–27. http://dx.doi.org/10.1021/acsmedchemlett.8b00558.
Texte intégralDe Boeck, K., H. G. M. Heijerman, J. C. Davies, I. Sermet-Gaudelus, L. Hjelte, E. Kerem, J. Sun, J. Mcintosh, A. Malfroot et H. A. W. M. Tiddens. « WS13.1 Ataluren significantly reduces exacerbations in nonsense mutation cystic fibrosis patients not receiving tobramycin ». Journal of Cystic Fibrosis 15 (juin 2016) : S20—S21. http://dx.doi.org/10.1016/s1569-1993(16)30132-1.
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