Littérature scientifique sur le sujet « Analisi costo-efficacia »

SommarioVi sono prove sempre più rilevanti circa l’importanza di una più dettagliata valutazione dei costi delle nuove tecnologie usate in chirurgia. L’impatto innovativo della tecnologia ha il potenziale per ottenere miglioramenti clinici rivoluzionari. Tuttavia, esistono informazioni limitate sul tema costo-efficacia delle nuove strategie chirurgiche usate in chirurgia tiroidea. In questo studio descriviamo le recenti evidenze relative ai metodi di valutazione costo-efficacia delle strutture e delle funzioni per il neuromonitoraggio intraoperatorio (IONM) in chirurgia tiroidea. I nostri risultati suggeriscono che il modello di economia sanitaria, nell’elaborazione della struttura degli studi costo-efficacia relativi al neuromonitoraggio intraoperatorio, si è dimostrata realizzabile come metodo per migliorare l’efficacia della ricerca.

Current practice guidelines for the treatment of COPD recommend the use of combined inhaled corticosteroids and long-acting bronchodilators in severe and very severe patients (GOLD stages III and IV). OBJECTIVES: To analyze the economical and clinical impact of this recommendation, the affordability of its widespread application, as well as the relative pharmacoeconomical performance of the available options for severe and very severe COPD in Italy. METHODS: Published data on the Italian COPD population were fitted in a disease progression model based on a Markov chain representing severity stages and death. Alternative therapeutic options (salmeterol/ fluticasone - SF, formoterol/budesonide - FB, salmeterol alone - S, fluticasone alone - F and control - C) were represented as competing arms in a decision tree. Efficacy data from international trials were expressed in terms of risk reduction. Clinical parameters used were number of exacerbations and symptom-free days. Direct and indirect costs were considered and valued according to present prices and tarifs. The analyses were conducted from National Health System, societal and patient perspectives with time horizons of 1,5, and 10 years, and lifelong. RESULTS: The yearly total direct costs of treating COPD patients in Italy is estimated in approximately 7 billion Euro, with a mean cost/patient/year around 2,400 Euro. Mean survival of the cohort is 11,5 years. The C and F strategies are dominated (i.e. are associated with worse outcomes and higher costs) by all alternatives. S/F and F/B are the most effective strategies, with a slight clinical superiority of the latter, but are also marginally more expensive than S. Incremental cost/effectiveness of S/F vs. S is 679,55 Euro/avoided exacerbation and 3,31Euro/gained symptom-free day. CONCLUSIONS: The recommended use of combined inhaled corticosteroids and long-acting bronchodilators for severe and very severe COPD patients, as compared with current practice, has the potential of improving clinical outcomes without increasing health care costs.

Aim of the paper is to compare and evaluate some of the main features of two different tecniques of economic analyses: cost of illness e and cost-effectiveness. The former is not so widely used in pharmacoeconomics, while the latter is dominant. Although their theory has recently much progressed, their practice is still hindered by some unresolved questions, to which the paper also addressess.

Dialysis-associated hyperphosphatemia has been treated with chelating calcium salts, in particular with calcium carbonate. A new option for the management of this problem is represented by sevelamer, a chelating agent which contains no calcium and no metals. Sevelamer and calcium carbonate are more or less equally effective and tolerated. The prolonged use of sevelamer instead of calcium carbonate, nevertheless, reduces calcemia and C-reactive protein levels, with a consequent reduction in myocardial infarction, angina pectoris and other peripheral vasculopathies. The limit to the wide-spread use of sevelamer is in its very high acquisition cost, as compared to the alternative. In this article, a semi-markovian pharmacoeconomical model for the comparison of clinical and economical outcomes of sevelamer and calcium carbonate is presented. The analysis is conducted in the perspective of the Italian health system (SSN). Clinical data are derived from published studies and integrated with expert panel estimates, cost data are relative to the Italian setting. The incremental cost-effectiveness analysis indicated that sevelamer is more costly, but also more costeffective: a one month gain in survival costs the SSN additional 2710 Euro, a value inferior to the conventionally accepted willingness-to-pay of industrialised countries. The majority of this excess cost is derived from the gain in survival, and consequent increase in dialysis costs. Thus, the choice of using sevelamer instead of calcium carbonate is even more justified from an ethical point of view. Sensibility analyses confirmed the robustness of the basic scenario results.

Doxofylline is a methyl-xanthine with bronchodilator activity which clinical efficacy in the treatment of asthma and COPD is equivalent to theophylline. Clinical trials prooved that while doxofylline is as effective as theophylline in the treatment of asthma, it is associated with lesser side effects. For our pharmacoeconomical evaluation, we employed the data of an international multi-centric study that compared the efficacy and tolerability of 12 weeks of treatment with either theophylline 250 mg tid, or doxofylline 400 mg tid, or placebo. The efficacy was evaluated with pulmonary function tests and by recording the number of asthma attacks and beta-2 agonist puffs: doxofylline 1200 mg/day and theophylline 750 mg/day resulted equally effective, but the former resulted better tolerated, as the adverse effects were lesser in number and severity. We performed a cost/effectiveness analysis in order to compare the two treatments, considering the perspective of the Italian health system (SSN) and of the Italian society. For the purposes of this analysis, the efficacy indices we considered were two: one simple, consisting in the number of avoided asthma attacks (AAA), and a more complex one, i.e. UATD (Utility Adjusted Therapy Days). For the construction of this index, we extracted the survival curve of the patients remaining in therapy; this curve showed that the cumulative number of therapy days is significantly greater in the doxofylline group, although the percentage of dropouts is similar at the end of the three months: this is due to the fact that the drop-outs in the theophylline group occur earlier after treatment start. The number of therapy days was then weighed for an utility index inversely proportional to the main daily number of avoided asthma attacks, thus obtaining the UATDs. The results of the cost/effectiveness analyses showed that doxofylline dominates theophylline treatment in asthma, as it is less expensive and more effective (in terms of AAAs and UATDs) for both considered decision-makers, i.e. Italian SSN and society. The consistency of these results was further confirmed by oneway sensitivity analyses.

Introduzione: Nell’ultimo decennio il Servizio Sanitario Nazionale ha subito numerosi cambiamenti principalmente a causa della riduzione delle risorse economiche disponibili. Si è però contemporaneamente assistito ad un incremento della spesa sanitaria dovuto alla crescente e continua introduzione di tecnologie in campo sanitario. È quindi necessario condurre appropriate analisi, quali le analisi costo-efficacia, che valutano congiuntamente costi ed efficacia legati al’introduzione di una nuova tecnologia sanitaria al fine di fornire importanti informazioni ai decisori in campo sanitario che possono influenzare l’allocazione delle scarse risorse a disposizione. Un campo d’interesse per la valutazione economica in campo sanitario può essere l’analisi costo-efficacia dell’incremento di aderenza alle terapie per il trattamento delle patologie croniche nella pratica clinica corrente. Infatti, affinchè queste terapie siano efficaci devono essere assunte con continuità e per un consistente periodo di tempo. I risultati ottenuti negli studi clinici circa la loro efficacia non sempre sono evidenziati anche dagli studi osservazionali in quanto nella pratica clinica si osserva una scarsa aderenza dei pazienti alla terapia. Sarebbe quindi necessario attivare degli interventi volti a incrementare l’aderenza al trattamento al fine di massimizzare l’efficacia dei farmaci. Per questo tipo di analisi, gli usuali metodi utilizzati per l’analisi costo-efficacia, quali i modelli markoviani, non sono particolarmente adatti in quanto questi generalmente utilizzano dati provenienti dalla letteratura scientifica e in particolare da studi clinici controllati e randomizzati che a causa delle loro caratteristiche non sono in grado di descrivere la pratica clinica corrente. L’obiettivo principale di questo lavoro è quello di identificare l’approccio per effettuare analisi costo-efficacia nel contesto degli studi osservazionali unendo le potenzialità di questi studi, largamente utilizzati in farmaco epidemiologia per indagare l’efficacia del trattamento farmacologico nel prevenire alcuni eventi di interesse, con l’analisi economica per mettere in relazione i costi legati alla storia farmacologica dei pazienti con l’efficacia della terapia stessa. L’approccio individuato è stato applicato alla valutazione dell’effetto dell’aumento di aderenza alle terapie croniche utilizzate nella prevenzione primaria di differenti patologie quali quelle cardiovascolari e le fratture osteoporotiche utilizzando i dati provenienti dai database amministrativi della regione Lombardia. Metodi: Dai database amministrativi della regione Lombardia sono state selezionate tre coorti di pazienti che avevano ricevuto almeno una prescrizione di statine (coorte 1), antipertensivi (coorte 2) o bifosfonati (coorte 3) in un determinato periodo di reclutamento. Successivamente a queste coorti sono stati applicati alcuni criteri di esclusione per assicurare l’inclusione dei soli utilizzatori incidenti del farmaco in prevenzione primaria, che avessero almeno un anno di follow-up e che fossero utilizzatori continui del farmaco. I pazienti hanno accumulato anni-persona di follow-up dalla data della prima prescrizione fino al più precoce dei seguenti eventi: i) evento di interesse (ischemia miocardica acuta per la prima coorte, evento cardiovascolare per la seconda e frattura osteoporotica per la terza, identificate nel database delle schede di dimissione ospedaliera, ii) morte o migrazione iii) termine del follow-up. Per ogni paziente, l’aderenza al trattamento è stata valutata tramite la Proportion of Days Covered (PDC), ovvero la percentuale di giorni di follow-up coperta dal trattamento. Per ogni coorte, è stato implementato un modello di regressione di Cox per valutare la relazione tra aderenza al trattamento (inclusa come covariata tempo-dipendente) e insorgenza dell’evento d’interesse. Le stime ottenute sono state aggiustate per età, genere, indice di comorbosità di Charlson, e cotrattamenti ricevuti durante il follow-up. Per ogni paziente, è stato calcolato il costo totale del trattamento come somma della spesa relativa ad ogni prescrizione del farmaco d’interesse, ricevuta durante il follow-up. Il costo individuale per giorno di trattamento è stato ottenuto dividendo la spesa totale per il numero di giorni coperti dal trattamento. Per ognuna delle coorti sono stai creati alcuni scenari in cui l’aderenza media al trattamento viene incrementata. In ogni scenario, per ogni paziente è stato generato un nuovo livello di PDC, sommando al valore osservato nella coorte originale (baseline) un valore di incremento, estratto da una variabile casuale normale. Per ogni scenario è stata valutata la spesa farmaceutica e una misura d’efficacia rappresentata per le prime due coorti dagli eventi evitati e nella terza coorte dal tempo atteso libero da malattia grazie all’aumento di aderenza alla terapia. L’indicatore utilizzato per valutare se l’incremento dell’aderenza al trattamento è costo efficace è l’Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER) ovvero il rapporto tra la differenza dei costi medi annuali e la differenza tra gli eventi evitati o il tempo atteso libero da malattia osservati al baseline e in ogni scenario. Risultati: Nella prima coorte sono stati inclusi 84,262 utilizzatori incidenti di statine che hanno accumulato 358,798 anni persona di follow-up (in media 4.3 anni per paziente) di cui il 45% era coperto dal trattamento. La coorte ha generato 1,397 eventi di ischemia miocardica acuta,con un tasso di incidenza di 39 casi ogni 10,000 anni persona a rischio. Per questa coorte, l’ICER varia tra 243 mila euro (95% IC: 230 - 259 mila euro) nello scenario in cui l’aderenza media è pari al 50% e 413 mila euro (95% IC: 391 – 439 mila euro) ogni 10,000 anni persona nello scenario in cui l’aderenza media è pari al 90% per evitare un evento di IMA ogni 10,000 anni persona grazie all’aumento dell’aderenza al trattamento con statine. La coorte degli utilizzatori di antipertensivi era formata da 209,650 utilizzatori incidenti di del farmaco che hanno accumulato 1,244,870 anni persona di follow-up (in media 6 anni per paziente di cui il 52% era coperto dal trattamento. La coorte ha generato 10,688 eventi cardiovascolari, con un tasso di incidenza di 86 casi ogni 10,000 persone anno a rischio. Per questa coorte, i valori dell’ICER decrescono da 76 mila euro (95% IC: 74- 77 mila euro), a 75 mila euro (95% IC: 73 - 76 mila euro) 73 mila euro (95% IC: 72 - 75 mila euro) per ogni evento cardiovascolare evitato dall’incremento dei livelli di aderenza alla terapia con antipertensivi dal baseline rispettivamente a livelli medi di aderenza pari al 60% e all’80%. Infine nell’ultima coorte sono state incluse 28,558 utilizzatori incidenti di bifosfonati che hanno accumulato 177,868 anni persona di follow-up (in media 6 anni per paziente) di cui il 33% era coperto dal trattamento. La coorte ha generato 1,921 eventi di frattura osteoporotica, con un tasso di incidenza di 108 casi ogni 10,000 anni persona a rischio. Per quanto riguarda questa coorte l’ICER varia tra 135 mila euro (95%IC:119 - 152 mila euro) per ogni anno libero da malattia guadagnato nello scenario in cui l’aderenza media è pari al 40% fino a 60 mila euro (95%IC:56 - 65 mila euro) nello scenario in cui l’aderenza media è dell’80%. Conclusioni: Il metodo proposto per l’analisi costo-efficacia consente di integrare le potenzialità degli studi osservazionali, largamente utilizzati in farmaco epidemiologia per indagare l’efficacia del trattamento farmacologico, con l’analisi economica. Inoltre l’approccio sottolinea come i database amministrativi siano un’importante fonte di dati per gli studi di farmacoepidemiologia e farmacoeconomia in quanto consentono di valutare sia costi che efficacia dei farmaci nell’ambito della reale pratica clinica ed inoltre permettono di condurre studi su una popolazione ampia e non selezionata e in tempi brevi. Un importante risparmio di risorse potrebbe essere ottenuto incoraggiando l’uso di farmaci meno costosi, come quelli generici, e scoraggiando lo spreco di risorse per il trattamento di pazienti che non necessitano della terapia farmacologica. Questo potrebbe liberare le risorse necessarie per finanziare gli interventi per migliorare l’aderenza ai trattamenti cornici.