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Bharadwaj, Arpita S., Meagan Kelly, Dongsoo Kim et Hengjun Chao. « Induction of immune tolerance to FIX by intramuscular AAV gene transfer is independent of the activation status of dendritic cells ». Blood 115, no 3 (21 janvier 2010) : 500–509. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2009-08-239509.
Texte intégralArruda, Valder R., Hansell H. Stedman, Virginia Haurigot, George Buchlis, Stefano Baila, Patricia Favaro, Yifeng Chen et al. « Peripheral transvenular delivery of adeno-associated viral vectors to skeletal muscle as a novel therapy for hemophilia B ». Blood 115, no 23 (10 juin 2010) : 4678–88. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2009-12-261156.
Texte intégralSchuettrumpf, Joerg, Jianxiang Zou, Shin Jen Tai, Alexander Schlachterman, Kian Tian, Shyrie Edmonson, Jianhua Liu, Patricia Andrade-Gordon, Katherine High et Valder Arruda. « A Novel Role of Coagulation Proteases on Viral-Based Gene Transfer Efficacy. » Blood 104, no 11 (16 novembre 2004) : 691. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v104.11.691.691.
Texte intégralJiang, Haiyan, Linda B. Couto, Susannah Patarroyo-White, Tongyao Liu, Dea Nagy, Joseph A. Vargas, Shangzhen Zhou et al. « Effects of transient immunosuppression on adenoassociated, virus-mediated, liver-directed gene transfer in rhesus macaques and implications for human gene therapy ». Blood 108, no 10 (15 novembre 2006) : 3321–28. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2006-04-017913.
Texte intégralKao, Chung-Yang, Chia-Ni Lin, I.-Shing Yu, Mi-Hua Tao, Hua-Lin Wu, Guey-Yueh Shi, Yung-Li Yang, Jau-Tsuen Kao et Shu-Wha Lin. « FIX-Triple, a gain-of-function factor IX variant, improves haemostasis in mouse models without increased risk of thrombosis ». Thrombosis and Haemostasis 104, no 08 (2010) : 355–65. http://dx.doi.org/10.1160/th09-11-0792.
Texte intégralKao, Chung-Yang, Shu-Jhu Yang, Mi-Hua Tao, Yung-Ming Jeng, I.-Shing Yu et Shu-Wha Lin. « Incorporation of the factor IX Padua mutation into FIX-Triple improves clotting activity in vitro and in vivo ». Thrombosis and Haemostasis 110, no 08 (2013) : 244–56. http://dx.doi.org/10.1160/th13-02-0154.
Texte intégralWang, Lili, Yang Yang, Camilo Ayala Breton, John White, Jia Zhang, Yan Che, Alexei Saveliev et al. « CRISPR/Cas9-mediated in vivo gene targeting corrects hemostasis in newborn and adult factor IX–knockout mice ». Blood 133, no 26 (27 juin 2019) : 2745–52. http://dx.doi.org/10.1182/blood.2019000790.
Texte intégralBaila, Stefano, Christian Furlan Freguia, Nicholas Iacobelli, Danielle Dunn, Joerg Schuettrumpf, Federico Mingozzi, Patricia Andrade-Gordon et Valder R. Arruda. « Protease−Activated Receptor 2 (PAR−2) as a Novel Target To Prevent Inhibitor Formation to FIX. » Blood 108, no 11 (16 novembre 2006) : 763. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v108.11.763.763.
Texte intégralKelly, Meagan E., Jiacai Zhuo, Arpita S. Bharadwaj et Hengjun Chao. « Induction of Immune Tolerance to FIX Following Muscular AAV Gene Transfer Is AAV-dose/FIX-level Dependent ». Molecular Therapy 17, no 5 (mai 2009) : 857–63. http://dx.doi.org/10.1038/mt.2009.25.
Texte intégralMarkusic, David M., et Brett Palaschak. « Defining the Risk of Suboptimal AAV8-F9 Vector Delivery in Inhibitor Positive Hemophilia B Mice ». Blood 128, no 22 (2 décembre 2016) : 3508. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v128.22.3508.3508.
Texte intégralFinn, Jonathan D., Timothy C. Nichols, Nikolaos Svoronos, Elizabeth P. Merricks, Dwight A. Bellenger, Shangshen Zhou, Paolo Simioni, Katherine A. High et Valder R. Arruda. « The efficacy and the risk of immunogenicity of FIX Padua (R338L) in hemophilia B dogs treated by AAV muscle gene therapy ». Blood 120, no 23 (29 novembre 2012) : 4521–23. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2012-06-440123.
Texte intégralFrench, Robert, Nicholas Martin, Timothy C. Nichols, Glenn P. Niemeyer, Clinton D. Lothrop et Valder R. Arruda. « Complete Correction of Severe Canine Hemophilia B By Skeletal Muscle Directed AAV-Based FIX-Padua Gene Therapy in Inhibitor-Prone Dogs ». Blood 126, no 23 (3 décembre 2015) : 3487. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v126.23.3487.3487.
Texte intégralHigh, Katherine, Michael Tigges, Catherine Manno, Denise Sabatino, Valder Arruda, Roland Herzog, Pradip Rustagi et al. « Human Immune Responses to AAV-2 Capsid May Limit Duration of Expression in Liver-Directed Gene Transfer in Humans with Hemophilia B. » Blood 104, no 11 (16 novembre 2004) : 413. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v104.11.413.413.
Texte intégralBaila, Stefano, Christian Furlan Freguia, Daniel Orr, Federico Mingozzi, Joerge Schuettrumpf et Valder R. Arruda. « Protease-Activated Receptor-2 (PAR-2) as a Novel Target for Modulating Immune Responses to Neo Antigens Following In Vivo Gene Transfer. » Blood 106, no 11 (16 novembre 2005) : 1296. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v106.11.1296.1296.
Texte intégralGe, Ying, Sandra Powell, Melinda Van Roey et James G. McArthur. « Factors influencing the development of an anti–factor IX (FIX) immune response following administration of adeno-associated virus–FIX ». Blood 97, no 12 (15 juin 2001) : 3733–37. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v97.12.3733.
Texte intégralScallan, Ciaran D., Haiyan Jiang, Tongyao Liu, Susannah Patarroyo-White, Jurg M. Sommer, Shangzhen Zhou, Linda B. Couto et Glenn F. Pierce. « Human immunoglobulin inhibits liver transduction by AAV vectors at low AAV2 neutralizing titers in SCID mice ». Blood 107, no 5 (1 mars 2006) : 1810–17. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2005-08-3229.
Texte intégralNathwani, Amit C., Edward GD Tuddenham, Savita Rangarajan, Cecilia Rosales, Jenny H. McIntosh, David C. Linch, Pratima Chowdary et al. « Adeno-Associated Viral Vector Mediated Gene Transfer for Hemophilia B ». Blood 118, no 21 (18 novembre 2011) : 5. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v118.21.5.5.
Texte intégralNathwani, Amit C. « Gene therapy for hemophilia ». Hematology 2019, no 1 (6 décembre 2019) : 1–8. http://dx.doi.org/10.1182/hematology.2019000007.
Texte intégralSamelson-Jones, Benjamin J., John D. Finn, Rodney M. Camire et Valder R. Arruda. « The Complete Dependence of Factor IX Padua (R338L) Hyperactivity on Factor VIIIa Cofactor Activity Supports Its Safety As a Transgene for Hemophilia B Gene Therapy ». Blood 132, Supplement 1 (29 novembre 2018) : 3486. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2018-99-119270.
Texte intégralMount, Jane D., Roland W. Herzog, D. Michael Tillson, Susan A. Goodman, Nancy Robinson, Mark L. McCleland, Dwight Bellinger et al. « Sustained phenotypic correction of hemophilia B dogs with a factor IX null mutation by liver-directed gene therapy ». Blood 99, no 8 (15 avril 2002) : 2670–76. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v99.8.2670.
Texte intégralMonahan, Paul E., Junjiang Sun, Tong Gui, David G. Wichlan, Scott W. McPhee et R. Jude Samulski. « Employing Factor IX Variants to Avoid Limitations Imposed by Immune Recognition of AAV Vector in Hemophilia B Gene Therapy ». Blood 118, no 21 (18 novembre 2011) : 3124. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v118.21.3124.3124.
Texte intégralVerhoef, Daniel, Jonathan H. Foley, Andrew Goodale, Emma Macrae, Jenny McIntosh, Romuald Corbau, Keith Gomez, Anne Riddell et Amit C. Nathwani. « A Novel Lysine to Arginine Substitution at Position 301 Enhances Activity of Factor IX ». Blood 132, Supplement 1 (29 novembre 2018) : 3772. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2018-99-112832.
Texte intégralChao, Hengjun, Wei Chen, James R. Tunstead et Christopher E. Walsh. « Human Factor IX Expression and Hemophilia Phenotypic Correction in Mice : A Comparison of AAV Serotypes. » Blood 104, no 11 (16 novembre 2004) : 3985. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v104.11.3985.3985.
Texte intégralCao, Ou, Eric Dobrzynski, Lixin Wang, Sushrusha Nayak, Bethany Mingle, Cox Terhorst et Roland W. Herzog. « Induction and role of regulatory CD4+CD25+ T cells in tolerance to the transgene product following hepatic in vivo gene transfer ». Blood 110, no 4 (15 août 2007) : 1132–40. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2007-02-073304.
Texte intégralNiemeyer, Glenn P., Roland W. Herzog, Jane Mount, Valder R. Arruda, D. Michael Tillson, John Hathcock, Frederik W. van Ginkel, Katherine A. High et Clinton D. Lothrop. « Long-term correction of inhibitor-prone hemophilia B dogs treated with liver-directed AAV2-mediated factor IX gene therapy ». Blood 113, no 4 (22 janvier 2009) : 797–806. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2008-10-181479.
Texte intégralNiemeyer, Glenn P., Roland W. Herzog, Jane D. Mount, Valder Arruda, Michael Tillson, John Hathcock, Katherine A. High et Clinton D. Lothrop. « Six-Year Follow-Up of Inhibitor Prone Hemophilia B Dogs Treated with Muscle and Liver-Directed AAV2 Mediated Factor IX Gene Therapy. » Blood 108, no 11 (16 novembre 2006) : 3282. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v108.11.3282.3282.
Texte intégralSchroeder, Jocelyn A., Juan Chen, Yingyu Chen, Yuanhua Cai, Hongyin Yu, Jeremy G. Mattson, Paul E. Monahan et Qizhen Shi. « Platelet-targeted hyperfunctional FIX gene therapy for hemophilia B mice even with preexisting anti-FIX immunity ». Blood Advances 5, no 5 (1 mars 2021) : 1224–38. http://dx.doi.org/10.1182/bloodadvances.2020004071.
Texte intégralSchlachterman, Alexander, Jianhua Liu, Majed Aljamali, Valder R. Arruda et Katherine A. High. « Assessing Hemostatic Efficacy of Continuous Expression of Factor VIIa Following Administration of AAV Vectors into Hemophilia B Mice. » Blood 104, no 11 (16 novembre 2004) : 3184. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v104.11.3184.3184.
Texte intégralHigh, Katherine A. « The gene therapy journey for hemophilia : are we there yet ? » Blood 120, no 23 (29 novembre 2012) : 4482–87. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2012-05-423210.
Texte intégralCohn, Ellen F., Meagan E. Kelly, Jiacai Zhuo et Hengjun Chao. « Efficient Induction of Tolerance to FIX by Direct Intramuscular Delivery of AAV1. » Blood 108, no 11 (16 novembre 2006) : 3287. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v108.11.3287.3287.
Texte intégralCrudele, Julie M., Jonathan D. Finn, Nicholas B. Martin, Joshua I. Siner, Yifeng Chen, Shangzhen Zhou, Glenn Niemeyer et al. « Tolerance Induction To FIX Padua With AAV Liver Gene Transfer In Inhibitor-Prone Hemophilia B Dogs ». Blood 122, no 21 (15 novembre 2013) : 4203. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v122.21.4203.4203.
Texte intégralHigh, Katherine A. « The gene therapy journey for hemophilia : are we there yet ? » Hematology 2012, no 1 (8 décembre 2012) : 375–81. http://dx.doi.org/10.1182/asheducation.v2012.1.375.3797885.
Texte intégralDavidoff, Andrew, Edward GD Tuddenham, Savita Rangarajan, Cecilia Rosales, Jenny McIntosh, Pratima Chowdary, Anne Riddell et al. « Stable Factor IX Activity Following AAV-Mediated Gene Transfer in Patients with Severe Hemophilia B ». Blood 120, no 21 (16 novembre 2012) : 752. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v120.21.752.752.
Texte intégralHui, Daniel J., Etiena Basner-Tschakarjan, Gary C. Pien, William D. Martin, Annie S. DeGroot, Katherine A. High et Federico Mingozzi. « Peptide-Induced Antigen-Specific CD4+CD25+FoxP3+ T Cells Suppress Cytotoxicity T Cell Responses Directed Against the AAV Capsid. » Blood 116, no 21 (19 novembre 2010) : 3769. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v116.21.3769.3769.
Texte intégralLi, Hojun, Nirav Malani, Shari R. Hamilton, Alexander Schlachterman, Jim Z. Zhang, Giulio Bussadori, Shyrie A. Edmonson et al. « Assessment of Insertional Mutagenesis Risk Following AAV Vector-Mediated Factor IX Gene Transfer in Mice. » Blood 114, no 22 (20 novembre 2009) : 2465. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v114.22.2465.2465.
Texte intégralCrudele, Julie M., Jonathan D. Finn, Joshua I. Siner, Nicholas B. Martin, Glenn P. Niemeyer, Shangzhen Zhou, Federico Mingozzi, Clinton D. Lothrop et Valder R. Arruda. « AAV liver expression of FIX-Padua prevents and eradicates FIX inhibitor without increasing thrombogenicity in hemophilia B dogs and mice ». Blood 125, no 10 (5 mars 2015) : 1553–61. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2014-07-588194.
Texte intégralNguyen, Giang N., John K. Everett, Hayley Raymond, Samita Kafle, Elizabeth P. Merricks, Haig H. Kazazian, Timothy C. Nichols, Frederic D. Bushman et Denise E. Sabatino. « Long-Term AAV-Mediated Factor VIII Expression in Nine Hemophilia A Dogs : A 10 Year Follow-up Analysis on Durability, Safety and Vector Integration ». Blood 134, Supplement_1 (13 novembre 2019) : 611. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2019-126007.
Texte intégralDobrzynski, E., F. Mingozzi, L. Wang, B. Mingle, O. Cao et R. W. Herzog. « Hepatic Tolerance Induction Prevents Inflammatory Responses To Factor IX Expressing Cells at Supplementary Sites of Gene Transfer. » Blood 104, no 11 (16 novembre 2004) : 3185. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v104.11.3185.3185.
Texte intégralFinn, Jonathan D., Daniel J. Hui, Downey Harre, Danielle Dunn, Federico Mingozzi, Shangzhen Zhou et Katherine A. High. « Proteasome Inhibitors Decrease AAV2 Capsid-Derived Peptide Epitope Presentation On MHC Class I Following Transduction. » Blood 114, no 22 (20 novembre 2009) : 695. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v114.22.695.695.
Texte intégralSun, Junjiang, Narine Hakobyan, Leonard A. Valentino, Brian L. Feldman, R. Jude Samulski et Paul E. Monahan. « Intraarticular factor IX protein or gene replacement protects against development of hemophilic synovitis in the absence of circulating factor IX ». Blood 112, no 12 (1 décembre 2008) : 4532–41. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2008-01-131417.
Texte intégralWeiller, Markus, Helen Wang, Sogué Coulibaly, Maria Schuster, Hanspeter Rottensteiner, Kefeng Sun, Marinee K. Chuah, Thierry Vandendriessche, Friedrich Scheiflinger et Werner Höllriegl. « Evaluation of the Human Factor IX Gene Therapy Vector TAK-748 in Hemophilia : Results from Non-Clinical Studies in Factor IX Knockout Mice and Rhesus Monkeys ». Blood 134, Supplement_1 (13 novembre 2019) : 4633. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2019-124734.
Texte intégralGiangrande, Paul. « The Future of Hemophilia Treatment : Longer-Acting Factor Concentrates versus Gene Therapy ». Seminars in Thrombosis and Hemostasis 42, no 05 (5 mai 2016) : 513–17. http://dx.doi.org/10.1055/s-0036-1579637.
Texte intégralNathwani, Amit C., John T. Gray, Catherine Y. C. Ng, Junfang Zhou, Yunyu Spence, Simon N. Waddington, Edward G. D. Tuddenham et al. « Self-complementary adeno-associated virus vectors containing a novel liver-specific human factor IX expression cassette enable highly efficient transduction of murine and nonhuman primate liver ». Blood 107, no 7 (1 avril 2006) : 2653–61. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2005-10-4035.
Texte intégralFinn, Jonathan D., Paolo Simioni, Nicholas Iacobelli, Shangzhen Zhou, Timothy C. Nichols, Katherine A. High et Valder R. Arruda. « FIX-R338L (FIX Padua) as a Successful Alternative for the Treatment of Canine Severe Hemophilia B. » Blood 114, no 22 (20 novembre 2009) : 694. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v114.22.694.694.
Texte intégralWang, Xiaomei, Alexandra Sherman, Jin Su, Henry Daniell et Roland W. Herzog. « Mechanism Of Oral Tolerance Induced By Bioencapsulated Coagulation Factor IX In Hemophilia B Mice ». Blood 122, no 21 (15 novembre 2013) : 30. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v122.21.30.30.
Texte intégralLillicrap, David. « Genetic Characterization of Hemophilia and Implications for Novel Therapies ». Blood 116, no 21 (19 novembre 2010) : SCI—9—SCI—9. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v116.21.sci-9.sci-9.
Texte intégralDane, Allison, Jenny McIntosh, Doyoung Lee, Rose Sheridan, Mark Maginn, Romuald Corbau, Andrew M. Davidoff et Amit C. Nathwani. « Preclinical Evaluation of an Engineered AAV Capsid in Non-Human Primates for the Treatment of Haemophilia B ». Blood 132, Supplement 1 (29 novembre 2018) : 2197. http://dx.doi.org/10.1182/blood-2018-99-117969.
Texte intégralChen, Yingyu, Jocelyn A. Schroeder, Erin L. Kuether, Guowei Zhang, Robert R. Montgomery et Qizhen Shi. « Lentivirus-Mediated Platelet Gene Therapy Corrects Bleeding Diathesis and Induces Immune Tolerance in Murine Hemophilia B Mice ». Blood 120, no 21 (16 novembre 2012) : 1101. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v120.21.1101.1101.
Texte intégralArruda, Valder R. « Hemophilia Gene Therapy ». Blood 118, no 21 (18 novembre 2011) : SCI—48—SCI—48. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v118.21.sci-48.sci-48.
Texte intégralLin, Chia-Ni, Chung-Yang Kao, Chia-Lun Hong, Peiqing Ye, Carol H. Miao, Nobuko Hamaguchi, Hua-Lin Wu et al. « Engineered Factor IX with Augmented Clotting Activities in a Hemophilia B Mouse Model. » Blood 112, no 11 (16 novembre 2008) : 2025. http://dx.doi.org/10.1182/blood.v112.11.2025.2025.
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