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Zeitschriftenartikel zum Thema „Thérapies modificatrices de la maladie“
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1
Braun, Serge. „Thérapies géniques de l’amyotrophie spinale infantile“. médecine/sciences 36, Nr. 2 (Februar 2020): 141–46. http://dx.doi.org/10.1051/medsci/2020011.
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On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux classes innovantes de thérapeutiques : l’administration répétée d’oligonucléotides antisens et l’administration unique d’une thérapie génique par scAAV9-SMN. En s’adressant aux mécanismes génétiques de la maladie, elles en modifient fondamentalement le cours. Ces avancées majeures dans une maladie extrêmement sévère, mortelle souvent avant l’âge de 18 mois dans les formes de type 1 (50 % des malades), ouvrent la voie pour d’autres pathologies graves du système nerveux ou neuromusculaire, et apportent une preuve déterminante de l’efficacité de ces classes nouvelles de produits appelés à s’adresser à de nombreuses maladies génétiques ou acquises. Elles génèrent aussi de nouvelles questions d’ordre scientifique et technologique (capacités limitées de production des quantités nécessaires en thérapie génique) mais également d’ordre éthique (conditions d’accès des malades à ces thérapies innovantes), qui résonnent au-delà de cette seule maladie.
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Parot, Françoise. „La maladie mentale dans les thérapies comportementales“. Les Cahiers du Centre Georges Canguilhem 2, Nr. 1 (2008): 63. http://dx.doi.org/10.3917/ccgc.002.0063.
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3
Desrousseaux, Fabienne. „Thérapies non médicamenteuses de la maladie d’Alzheimer“. Soins Gérontologie 19, Nr. 108 (Juli 2014): 22–25. http://dx.doi.org/10.1016/j.sger.2014.04.009.
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Chouaki Benmansour, Nassima, Julien Carvelli und Éric Vivier. „Implication de la cascade du complément dans les formes sévères de COVID-19“. médecine/sciences 37, Nr. 4 (April 2021): 333–41. http://dx.doi.org/10.1051/medsci/2021021.
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Le système du complément est un composant essentiel du système immunitaire inné. Son activation excessive au cours de la COVID-19 participe à l’orage cytokinique, à l’inflammation endothéliale (endothélite) et aux thromboses qui accompagnent la maladie. Bloquer le complément, notamment l’axe C5a-C5aR1, par des thérapies spécifiques représente un espoir thérapeutique dans les formes les plus sévères de la maladie.
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Hadjira, Sabrina, Bassim Bouchouf, Ahmed Menad und Souad Ameddah. „Parkinson's disease, a neurodegenerative disorder that continues to be a challenge for scientific development“. Batna Journal of Medical Sciences (BJMS) 8, Nr. 1 (04.06.2021): 59–65. http://dx.doi.org/10.48087/bjmsra.2021.8111.
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La maladie de Parkinson est une maladie neurodégénérative chronique associée à une perte progressive de neurones dopaminergiques dans la substance noire pars compacta et au dépôt intraneuronal d'agrégats de protéines insolubles renfermant principalement l'α-synucléine. Les mécanismes pathogènes qui se cachent derrière cette maladie restent insaisissables. Cependant, il est bien admis que les facteurs génétiques et environnementaux contribuent aux processus de la neuro-inflammation et du stress oxydatif jouant un rôle primordial dans la pathogenèse de cette maladie. Étant donné que les thérapies disponibles visent uniquement à soulager les symptômes de la maladie de Parkinson, les scientifiques visent à exploiter la compréhension des processus impliqués dans cette maladie dans le développement de nouvelles pistes pour mieux contrôler sa progression. Mots-clés : La maladie de parkinson, dopamine, stress oxydant.
6
Campéon, Arnaud, Blanche Le Bihan und Isabelle Mallon. „Vieillir avec la maladie d’Alzheimer et contre elle“. Emulations - Revue de sciences sociales, Nr. 13 (22.05.2014): 13–25. http://dx.doi.org/10.14428/emulations.013.002.
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La question de la prise en charge de la maladie d’Alzheimer et des maladies apparentées fait débat dans la plupart des pays occidentaux : s’agit-il d’une forme précoce de vieillissement, ou d’une maladie à part entière, plus fréquente aux âges élevés de la vie ? Aujourd’hui, en l’absence de traitements médicamenteux efficaces, le suivi médical est de plus en plus complété par des thérapies non médicamenteuses et un accompagnement social adapté. Comment les propositions de traitement médical des troubles de la mémoire sont-elles perçues, reçues ou refusées, par les malades et par leurs proches ? Comment la vieillesse est-elle mobilisée dans la lutte contre la maladie ? Une enquête sur 65 trajectoires de maladie d’Alzheimer montre comment se différencient les manières de composer avec la maladie ou de lutter contre elle, par l’appropriation, le déni ou le refus du diagnostic et des propositions thérapeutiques qu’il inclut.
7
Ballarin-Chamillard, Emmanuelle. „Une « chaise vide » pour travailler avec les familles affectées par une maladie neuro-évolutive“. Cahiers critiques de thérapie familiale et de pratiques de réseaux 71, Nr. 2 (26.10.2023): 109–25. http://dx.doi.org/10.3917/ctf.071.0109.
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La thérapie par l’externalisation est issue des thérapies narratives proposées dans les années 80. Cette approche consiste pour le thérapeute à veiller dans sa narration à dissocier le patient du problème pour lequel il consulte, et à le considérer comme une entité à part entière. L’objet de cet article est de montrer la manière d’utiliser cette pratique clinique avec des familles touchées par une maladie neuro-évolutive telle que la maladie de Parkinson. Nous illustrerons le propos à partir d’une vignette clinique décrivant l’utilisation de la chaise vide comme objet flottant pour restituer une place de sujet pensant au patient désigné. Cette démarche thérapeutique permet d’activer les compétences de la famille à penser et agir la souffrance de chacun.
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Lajoie, Frédérique, Guy Rousseau, Stéphanie Blanquet-Diot und Lucie Etienne-Mesmin. „Syndrome de l’intestin irritable“. médecine/sciences 37, Nr. 6-7 (Juni 2021): 593–600. http://dx.doi.org/10.1051/medsci/2021095.
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Le syndrome de l’intestin irritable (SII) est un trouble fonctionnel digestif dont la prévalence est très élevée. Ce syndrome, et notamment son sous-type diarrhéique (SII-D), est associé à des perturbations de la composition et des fonctions du microbiote intestinal à l’origine d’une dysbiose. Pourtant, la maladie est principalement traitée en fonction des symptômes des patients atteints, sans que la perturbation de leur microbiote ne soit prise en compte. Dans cette revue, nous détaillerons les données épidémiologiques de la maladie. Nous traiterons ensuite des principaux mécanismes physiopathologiques, notamment de l’impact des perturbations du microbiote intestinal. Le sous-type diarrhéique (SII-D) étant le plus fréquent [1], nous nous concentrerons principalement sur celui-ci. Nous introduirons enfin les thérapies actuelles utilisées.
9
Ait Bentaleb, Lahcen, Emmanuel Stip und Mario Beauregard. „Psychopathologie et bases neurobiologiques des hallucinations auditives dans la schizophrénie“. Mosaïque 25, Nr. 1 (05.06.2006): 241–57. http://dx.doi.org/10.7202/013033ar.
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Résumé Les thérapies cognitives du délire et des hallucinations sont de plus en plus répandues et offrent une complémentarité ou une alternative intéressantes aux médicaments neuroleptiques. Encore faut-il que les thérapies cognitives s'appuient sur une base neuropsychologique explicative. L'étude des symptômes cardinaux de la schizophrénie constitue, de l'avis de plusieurs, la " voie royale " menant à l'élucidation de cette maladie chronique et invalidante qui atteint environ de 0,5 % à 1 % de la population. Dans cette perspective, les hallucinations auditives constituent l'un des principaux symptômes de la schizophrénie étant présentes dans 50 % à 80 % des cas. Récemment, les données expérimentales issues de la neuropsychologie cognitive et de l'imagerie cérébrale fonctionnelle ont permis l'élaboration de plusieurs modèles en rapport avec cette manifestation symptomatique. Le présent article, qui propose une revue de la littérature au sujet de la psychopathologie et des bases neurobiologiques des hallucinations auditives dans la schizophrénie, vise à proposer certaines pistes susceptibles de contribuer à une meilleure compréhension de ce phénomène.
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Benamer, Mustapha, Radia Satha und Fifi Otmani. „Biermer's disease and gastric carcinoid tumors“. Batna Journal of Medical Sciences (BJMS) 6, Nr. 2 (30.12.2019): 125–26. http://dx.doi.org/10.48087/bjmscr.2019.6210.
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La maladie de Biermer (MB) est une entité auto-immune. Elle est causée par un déficit en facteur intrinsèque, secrété par les cellules pariétales gastriques, secondaire à une atrophie fundique, entrainant une diminution de la sécrétion de l’ion H+ et une malabsorption iléale de la vitamine B12. La MB se caractérise sur le plan clinique par un syndrome neuro-anémique et la tumeur carcinoïde (TC) peut être une de ses complications survenant au cours du processus évolutif. Cette observation soulève la rareté de l’association, propose la compréhension des mécanismes physiopathologiques et discute les thérapies actuelles.
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Lemoine, Margaux, Marta Gomez, Lamiae Grimaldi, J. Andoni Urtizberea und Susana Quijano-Roy. „Le registre national SMA France : des résultats déjà encourageants“. médecine/sciences 37 (November 2021): 25–29. http://dx.doi.org/10.1051/medsci/2021187.
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L’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) est une maladie neuromusculaire invalidante dont l’histoire naturelle a été sensiblement modifiée ces dernières années du fait de l’apparition de thérapies innovantes. Le registre SMA France a été mis en place en 2020 afin de mieux connaître la pathologie et répondre au besoin de données en vie réelle induit par l’arrivée de ces nouveaux médicaments. Le but est aussi d’essayer d’identifier les meilleures stratégies thérapeutiques et d’améliorer in fine la prise en charge de ces patients. Ce registre a le statut d’entrepôt de données de santé et collecte des informations rétrospectives et prospectives de patients SMA de tous types, génétiquement confirmés, traités ou non par thérapies innovantes, et suivis dans les centres du réseau FILNEMUS. La population-cible est estimée à 1 000 patients, dont la moitié d’âge pédiatrique. Au 1er octobre 2021, 666 patients ont été inclus dans la base (357 enfants et 309 adultes) par 44 des 51 centres spécialisés du réseau neuromusculaire FILNEMUS ayant accepté de participer. Parmi ces patients, 150 étaient de type 1 (22 %), 278 (42 %) de type 2, 232 (35 %) de type 3, et 4 de type 4 (1 %).
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Ballarin-Chamillard, Emmanuelle. „Un tiers étranger dans le couple âgé. L’externalisation d’une maladie neuro-évolutive comme levier thérapeutique pour soutenir la relation conjugale“. Thérapie Familiale Vol. 44, Nr. 4 (27.03.2023): 295–316. http://dx.doi.org/10.3917/tf.234.0295.
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Nous discuterons dans cet article de comment une maladie neuro-évolutive s’immisce dans la vie du couple en tant que tiers étranger. Nous proposons à partir de trois situations cliniques, de rendre compte d’une nouvelle pratique clinique en gérontologie inspirée des thérapies narratives notamment l’externalisation du problème grâce à l’utilisation des objets flottants (Caillé et Rey, 2004). Hortense nous montrera les répercussions positives du processus d’externalisation sur le couple conjugal. Paul nous permettra d’illustrer la puissance du tiers étranger qui conduit le couple conjugal à une mutation relationnelle. Enfin, nous verrons avec Agathe que le couple adopte une position défensive face au tiers étranger en choisissant le repli.
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Bardin, Emmanuelle, Iwona Pranke, Alexandre Hinzpeter und Isabelle Sermet-Gaudelus. „Traitements de la mucoviscidose“. médecine/sciences 40, Nr. 3 (März 2024): 258–67. http://dx.doi.org/10.1051/medsci/2024014.
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Avec le temps, la mucoviscidose est devenue un exemple de synergie entre la recherche en biologie cellulaire et les progrès cliniques. Les thérapies protéiques ont enfin apporté l’espoir d’une vie normale aux patients, bouleversant ainsi les statistiques épidémiologiques établies. Néanmoins, les patients ne guérissent pas, et l’évolution épidémiologique de la maladie ouvre de nouveaux défis pour la prise en charge des malades. Par ailleurs, environ 10 % des patients demeurent sans solution thérapeutique. De nouvelles stratégies sont ainsi envisagées et la communauté des chercheurs, industriels, patients et autorités de santé reste mobilisée pour suivre les effets à long terme de ces nouveaux traitements et explorer de nouvelles approches pharmacologiques.
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Dubois, Manon, Camille Ardin, Fanny André, Arnaud Scherpereel und Laurent Mortier. „L’immunothérapie, une révolution en oncologie“. médecine/sciences 35, Nr. 12 (Dezember 2019): 937–45. http://dx.doi.org/10.1051/medsci/2019225.
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L’immunothérapie anti-tumorale représente un changement de paradigme majeur où le traitement ne cible plus directement les cellules tumorales mais le patient lui-même, afin de restaurer une immunité anti-tumorale efficace. Parmi les différentes immunothérapies, les inhibiteurs de points de contrôle immunitaire occupent une place centrale dans les options thérapeutiques disponibles de deux cancers au pronostic particulièrement péjoratif: le mélanome malin et le cancer pulmonaire non à petites cellules métastatique. De nombreux essais sont en cours, évaluant la pertinence de ces molécules à des stades plus précoces de la maladie (stratégies adjuvantes ou d’induction) et leur place dans des stratégies combinatoires (associés à de la chimiothérapie, des thérapies ciblées, d’autres types d’immunothérapies, etc.).
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Traynard, V., G. Bonnaud und C. Debacque. „Thérapies complémentaires dans la prise en charge de patients atteints de maladie chronique inflammatoire de l’intestin“. Nutrition Clinique et Métabolisme 37, Nr. 2 (Mai 2023): e81-e82. http://dx.doi.org/10.1016/j.nupar.2023.03.150.
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Frank, Andrew, Chris Frank und Frank Molnar. „Le potentiel des thérapies anti-amyloïde pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer au Canada“. Canadian Family Physician 70, Nr. 9 (September 2024): e120-e122. http://dx.doi.org/10.46747/cfp.7009e120.
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De Pauw, A. „Les nouvelles évolutions de l’oncogénétique en 2022“. Psycho-Oncologie 15, Nr. 4 (Dezember 2021): 116–20. http://dx.doi.org/10.3166/pson-2021-0171.
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L’oncogénétique est une spécialité de la génétique médicale en perpétuelle évolution. Mais de grands bouleversements ont eu lieu ces dernières années d’une part avec l’arrivée des PARPi dans le traitement du cancer. Ces thérapies ciblées peuvent être proposées à des patients porteurs d’altérations dans des gènes de prédisposition au cancer. La nécessité d’identifier ces patients, pour les informer des enjeux d’un test constitutionnel, a provoqué une réorganisation des consultations et des laboratoires avec la mise en place de nouveaux circuits, urgents, de consultation et d’analyse. D’autre part, la possibilité de séquençage du génome tumoral va conduire à identifier des patients porteurs de variants pathogènes pouvant être en lien avec la maladie ou non, potentiellement d’origine constitutionnelle. Dans les deux cas, une information prétest des patients reste indispensable pour préparer ceux qui seraient concernés, avec leurs familles, par une prédisposition génétique au cancer.
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Michel-Flutot, Pauline, und Stéphane Vinit. „La stimulation magnétique répétée pour le traitement des traumas spinaux“. médecine/sciences 38, Nr. 8-9 (August 2022): 679–85. http://dx.doi.org/10.1051/medsci/2022108.
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Les traumas spinaux induisent des déficits moteurs et sensoriels. La mise au point de thérapies visant à rétablir les fonctions altérées à la suite d’une lésion de la moelle épinière est donc nécessaire. La stimulation magnétique répétée (SMr) est une thérapie innovante et non invasive utilisée pour moduler l’activité de réseaux neuronaux dans diverses maladies neurologiques, telles que la maladie de Parkinson, ou psychiatriques, telles que le trouble bipolaire. Son utilisation chez les personnes atteintes de traumas spinaux pourrait avoir des effets fonctionnels bénéfiques. Des études réalisées in vitro, in vivo et ex vivo ont permis de comprendre en partie les mécanismes sous-jacents à la modulation de l’activité neuronale induite par les protocoles de SMr. Son utilisation dans des modèles précliniques de lésion médullaire a de plus montré des effets bénéfiques fonctionnels. Ainsi, la SMr pourrait potentialiser la récupération des fonctions perdues après un trauma spinal.
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Sayag, David. „Les tumeurs hépato-biliaires chez le chien et le chat“. Le Nouveau Praticien Vétérinaire canine & féline 20, Nr. 84 (2023): 36–48. http://dx.doi.org/10.1051/npvcafe/2023024.
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Les tumeurs hépatobiliaires représentent approximativement 2 % de l’ensemble des néoplasies chez le chien et le chat, et peuvent être primitives (adénomes, hépatocarcinomes, cholangiocarcinomes, hémangiosarcomes, lymphomes, tumeurs neuroendocrines…) ou secondaires à une maladie métastatique. Les signes cliniques d’appel sont généralement non spécifiques, bien qu’une hypoglycémie paranéoplasique soit rarement identifiée en pratique. Les examens d’imagerie, et notamment l’échographie et la tomodensitométrie, permettent d’identifier une masse, des nodules ou une modification de l’aspect du parenchyme hépatique compatible avec une infiltration diffuse. Le diagnostic de certitude repose sur un examen histopathologique. Les stratégies thérapeutiques demeurent dépendantes de la nature primitive de la tumeur, et peuvent inclure la chirurgie (notamment lors de forme massique), la chimiothérapie (notamment dans les lymphomes et mastocytomes), les thérapies ciblées, et la radiothérapie. L’oncologie interventionnelle (ablation micro-ondes, chimio-embolisation) tend à offrir de nouvelles perspectives dans la prise en charge future de ces tumeurs.
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Verhoef, M. J., L. Trojan, G. D. Armitage, L. Carlson und R. J. Hilsden. „Thérapies complémentaires pour les patients cancéreux :évaluer les besoins d'information et l'utilisation de l'information“. Maladies chroniques au Canada 29, Nr. 2 (2009): 89–98. http://dx.doi.org/10.24095/hpcdp.29.2.06f.
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De nombreux cancéreux s'intéressent aux thérapies complémentaires (TC) pour gérer leur maladie. Cependant, on sait relativement peu de choses sur les comportements des malades dans leur recherche d'information sur les TC. En conséquence, nous avons évalué : 1) les types et les sources d'information sur les TC que les cancéreux utilisent, 2) les préférences en matière d'information, et 3) ce que l'expression « preuve scientifique de l'efficacité d'une thérapie » signifie pour eux. Nous avons recueilli des données auprès de 404 patients qui fréquentaient le Tom Baker Cancer Centre à Calgary et de 303 autres qui avaient appelé le Service d'information sur le cancer (Cancer Information Service). Dans la plupart des cas, les patients voulaient obtenir de l'information sur la sécurité des TC, leur fonctionnement et leurs effets secondaires possibles. Les médecins et les centres d'oncologie conventionnels représentaient les sources de renseignements les plus recherchées sur les TC, mais un nombre relativement peu élevé de patients avaient obtenu de l'information de ces sources. Même s'ils connaissaient la définition de la preuve scientifique, ils utilisaient souvent d'autres renseignements que les preuves scientifiques, comme des témoignages de patients. La création d'un milieu de soins de soutien dans les centres conventionnels de traitement du cancer où les patients obtiendraient de l'information sur les TC peut contribuer à atténuer les préoccupations des cancéreux et le stress que pourrait avoir causé le diagnostic de leur cancer.
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Chagneau, M. „Musicothérapie et vieillissement“. European Psychiatry 29, S3 (November 2014): 667. http://dx.doi.org/10.1016/j.eurpsy.2014.09.062.
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Vieillir est une expérience unique. Elle s’intègre dans le développement des individus et apporte des changements profonds, propres à chacun. Dans cet exposé, nous commencerons par présenter les processus de vieillissement normal dans ses aspects physiques, psychiques, identitaires et sociologiques pour ensuite aborder le vieillissement pathologique.Nous présenterons alors les atteintes cognitives, communicationnelles et comportementales dans les troubles neurodégénératifs chez la personne âgée.Dans la littérature, nous remarquons que l’efficacité de la musicothérapie et des thérapies non verbales auprès des personnes souffrant de pathologies neurodégénératives été montrée selon différentes dimensions [1–3]. Nous présenterons l’étude clinique élaborée par l’équipe de recherche en musicothérapie de Nantes évaluant l’efficacité de la musicothérapie auprès de personnes souffrant de la maladie d’Alzheimer. Cette étude débutera au cours de l’année 2014 et nous discuterons sa méthodologie ainsi que les résultats envisagés. Nous illustrerons nos propos à partir de vignettes cliniques et nous mettrons en évidence l’intérêt de la médiation musicale dans l’accompagnement thérapeutique des personnes âgées.
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Lemogne, C. „Présent et avenir des troubles somatoformes“. European Psychiatry 30, S2 (November 2015): S40—S41. http://dx.doi.org/10.1016/j.eurpsy.2015.09.115.
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Dans le DSM-IV, les « troubles somatoformes » étaient définis négativement par la présence de symptômes somatiques « médicalement inexpliqués ». Cette appellation a disparu du DSM-V au profit des somatic symptoms and related disorders. Les troubles somatisation, douloureux, somatoforme indifférencié et l’hypocondrie, lorsqu’elle est associée à des symptômes somatiques, sont regroupés sous l’appellation unique de somatic symptom disorder. Ce trouble est désormais défini positivement par la présence de pensées, émotions ou comportements « excessifs ou inappropriés », à l’origine d’un retentissement fonctionnel ou d’une souffrance subjective et accompagnant des symptômes somatiques ayant, ou non, une cause somatique identifiée. Les raisons de ce changement sont le recouvrement diagnostique des anciennes catégories, leur non-utilisation par les somaticiens, le risque de stigmatisation et le caractère intenable d’une conception dualiste des rapports corps-esprit. La notion de symptômes « médicalement inexpliqués » demeure néanmoins centrale dans la conversion, renommée « trouble neurologique fonctionnel ». Plusieurs études d’imagerie cérébrales fonctionnelles portant sur un petit nombre de patients présentant un déficit moteur unilatéral ont tenté d’élucider la physiopathologie de ce trouble. Certains résultats semblent reproductibles : hyperactivation et hypo-activation controlatérales respectivement des cortex cingulaire antérieur et moteur primaire. Ces résultats ont servi de rationnel à l’utilisation thérapeutique de la stimulation magnétique transcrânienne. L’hypocondrie sans symptômes somatiques devient dans le DSM-V « l’anxiété pour la santé », caractérisée par la crainte excessive d’avoir ou de développer une maladie. La prise en charge est souvent difficile et peut renforcer les symptômes si elle est inappropriée. Plusieurs études ont montré l’efficacité des thérapies cognitives et comportementales, basées sur la restructuration cognitive et l’extinction des comportements d’évitement, ainsi que des thérapies basées sur la pleine conscience. Compte tenu du lien fréquent entre pensées intrusives et souvenirs douloureux, la valeur ajoutée d’une thérapie des schémas est vraisemblable.
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Sorriaux, Véronique, Louis Von Theobald, Emmanuelle Cartron und Alain Golay. „Évaluation de l’outil « arbre de vie » en éducation thérapeutique du patient“. Education Thérapeutique du Patient - Therapeutic Patient Education 12, Nr. 2 (2020): 20203. http://dx.doi.org/10.1051/tpe/2020012.
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Introduction : Issu du courant des thérapies narratives, l’outil « arbre de vie » a été introduit comme soutien à l’élaboration du diagnostic éducatif dans un programme d’ETP puis comme espace d’expression pour le patient. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’intérêt de cet outil en support d’un programme d’ETP. Méthodologie : Une étude qualitative descriptive a été menée à partir de données recueillies dans le cadre d’un programme d’ETP en santé mentale. L’observation de dessins et l’utilisation des verbatims recueillis dans le cadre d’entretiens thérapeutiques ont permis de construire avec les patients leur arbre de vie et d’analyser l’intérêt de cet outil. Résultats : À partir des mots écrits sur l’arbre, le soignant questionne les récits de vie afin d’être au plus près de l’expérience de la personne qu’il accompagne. L’arbre de vie apporte une plus-value car elle est utilisable en transversal sur l’ensemble du programme d’éducation thérapeutique. Le patient retrouve une richesse de vie et une force d’actions souvent oubliées avec la maladie chronique. Ce sont les « branches » qui comportent le plus de mots. Ainsi, les valeurs et les projets de vie sont cités fréquemment dans le cadre de la dimension métacognitive. L’arbre de vie permet d’accéder aux ressources de la personne notamment « le bon humour » mentionné souvent dans la « Casita ». Finalement, la créativité amenée par la métaphore de l’arbre de vie peut conduire le patient à faire face aux difficultés rencontrées dans la maladie chronique. Discussion : L’arbre de vie utilisé dans un programme d’éducation thérapeutique semble adapté pour comprendre le patient dans ses différentes dimensions.
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Baldé, S. „C95: Place de l’Evérolimus dans le cancer du sein avancé M+ RH+/Her2- : Stratégies thérapeutiques“. African Journal of Oncology 2, Nr. 1 Supplement (01.03.2022): S40—S41. http://dx.doi.org/10.54266/ajo.2.1s.c95.hcih5777.
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Chez ces patientes, il est primordial de rechercher la notion de crise viscérale, qui définira la stratégie du traitement. La crise viscérale est définie selon ABC comme un dysfonctionnement sévère d’un organe entrainant des signes et des symptômes, des anomalies biologiques ou une progression rapide de la maladie. La crise viscérale n’est pas synonyme de métastases viscérales mais une évolution rapide nécessitant un traitement rapidement efficace. Dans les cancers du sein métastatiques RH+/Her2-, la prise en charge a changé ces dernières années. L’hormonothérapie (HT) est devenue le traitement de base de ces cancers en dehors de deux situations particulières à savoir la crise viscérale et la maladie oligo-métastatique. Dans la méta-analyse de la Cochrane publiée en 2003, la chimiothérapie ne fait pas mieux que l’HT mais avec une toxicité plus élevée. Ainsi, un traitement par HT sera proposé aussi longtemps que la maladie reste hormonosensible et cela que l’on soit en première, en deuxième qu’en troisième ligne thérapeutique. Le choix des traitements dépendra à la fois du statut ménopausique, du délai de la rechute et de la disponibilité des drogues. En première ligne métastatique, une nouvelle classe de thérapies ciblées appelées les inhibiteurs de cyclines. Trois molécules sont disponibles : Palbociclib, Ribociclib et Abémaciclib. L’association de ces inhibiteurs des CDK4/6 avec une anti-aromatase ou du Fulvestrant a entrainé un doublement de la survie sans progression de la maladie à plus de deux ans dans des essais de phase III et cela avec une tolérance acceptable. Une deuxième option thérapeutique en première ligne chez les patientes naïves de traitement, est le Fulvestrant 500 mg, qui avait montré dans l’étude de phase III FALCON, une amélioration de la survie sans progression par rapport à un anti-aromatase. Au-delà de la première ligne, il y avait plusieurs options thérapeutiques, à savoir les anti-CD4/6 + AA ou Fulvestrant, s’ils n’ont pas été utilisés en premières ligne, l’association Evérolimus et Exemestane dans l’étude de phase III BOLERO 2, le Fulvestrant 500, les AA, le Tamoxiféne, l’Alpélisib. L’Everolimus est globalement bien toléré. Les effets secondaires se manifestent le plus souvent au premier trimestre. Il s’agit souvent de mucite, d’hyperglycémie, d’hyperlipidémie, pneumopathies et asthénie. L’Evérolimus garde toujours sa place dans le traitement des cancers du sein métastatique RH+/Her2- en deuxième. Actuellement le traitement du cancer du sein métastatique doit se faire à la carte.
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OTSMANE, B., G. DOSSET, J.-P. LEBEAU und H. WATIER. „LES ANTICORPS MONOCLONAUX ANTI-SARS-COV-2 ET LE ROLE ESSENTIEL DES MEDECINS GENERALISTES DANS CETTE NOUVELLE APPROCHE THERAPEUTIQUE“. EXERCER 32, Nr. 172 (01.04.2021): 166–72. http://dx.doi.org/10.56746/exercer.2021.172.166.
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Depuis l’émergence du Sars-CoV-2, le monde scientifique s’est mobilisé dans un effort sans précédent pour développer de nouveaux traitements spécifiques de la Covid-19. Après le développement des vaccins prophylactiques, des anticorps monoclonaux recombinants ont été mis au point dans des délais extrêmement courts pour le traitement curatif des formes précoces de la maladie. Le bamlanivimab, suivi des cocktails bamlanivimab-étésévimab et casirivimab-imdévimab viennent de se voir octroyer par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte pour le traitement des formes symptomatiques légères à modérées de Covid-19 chez les patients à risque élevé d’évolution vers une forme grave. Leur fonction de neutraliser le Sars-CoV-2 en se liant à la protéine Spike a permis de réduire la charge virale et le risque d’hospitalisation dans des essais préliminaires. Les médecins généralistes (MG) devront se saisir de cette opportunité en organisant le dépistage et la prise en charge des patients éligibles à ces traitements. Ceci nécessite une meilleure connaissance de ces thérapies innovantes et le développement d’un effort collaboratif avec les autres spécialités médicales.
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Dumas, Guillaume, Sofiane Fodil und Virginie Lemiale. „Impact de la réanimation sur le traitement des patients atteints de cancer“. Médecine Intensive Réanimation 31, Hors-série 1 (24.06.2022): 47–60. http://dx.doi.org/10.37051/mir-00111.
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Le nombre de patients d’onco-hématologie admis en réanimation n’a cessé d’augmenter au cours des vingt dernières années. Avec la diminution de la mortalité à court terme et l’émergence des politiques d’admission élargies, la question de l’impact de la réanimation sur le projet de soins est devenue de plus en plus importante. Dans ce contexte, la reprise du traitement anti-cancéreux apparaît un élément essentiel pour l’amélioration de la survie et la qualité de vie à moyen ou long terme. En dehors de la chirurgie programmée, deux situations doivent être individualisées : les patients n’ayant pas d’indication à la poursuite ou à l’initiation d’un traitement et les patients ayant une indication formelle ou théorique à une thérapeutique. Plusieurs facteurs peuvent concourir à la modification du projet thérapeutique antérieur, tels que la maladie cancéreuse en elle-même, l’état général du patient, ses souhaits personnels et la persistance d’une ou plusieurs défaillances d’organe. Il est alors essentiel de distinguer les réelles impasses thérapeutiques de situations plus complexes où les nouveaux médicaments anti-cancéreux (immunothérapie, thérapies ciblées) pourraient modifier la trajectoire des patients. La collaboration avec est essentielle, pour cibler les patients pouvant bénéficier au mieux de la réanimation et implémenter des mesures qui permettront de préparer l’après réanimation.
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Mechtoune, Mustapha, Fatima Zahra Lahlimi, Illias Tazi, Mouad Krifch, Mohamed Chakour, Oussama Elbaroudi, Ohamed Ait Amer und Hicham El Yahyaoui. „Myélome multiple anaplasique : à propos d’un cas clinique“. Annales Africaines de Medecine 15, Nr. 3 (04.07.2022): e4728-e4731. http://dx.doi.org/10.4314/aamed.v15i3.11.
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Le myélome multiple anaplasique (MMA) est une forme rare et très agressive, caractérisée par le développement d'un clone de plasmocytes tumoraux immatures et peu différenciés avec une atteinte extra médullaire fréquente. La morphologie anaplasique peut être présente lors du diagnostic initial ou peut apparaître plus tard au cours de la maladie. Le MMA est très résistant à la chimiothérapie et se caractérise par une mauvaise réponse aux nouvelles thérapies et un pronostique sombre. Nous rapportons, le cas d’un patient âgé de 57 ans suivi pour myélome multiple à IgG Kappa, qui présente une rechute extra médullaire en post autogreffe en myélome multiple anaplasique.
English title: Anaplastic multiple myeloma: a case report
Anaplastic multiple myeloma (AMM) is a rare and very aggressive form of myeloma, characterized by the development of an immature and poorly differentiated tumor plasma cell clone with frequent extra marrow involvement. Anaplastic morphology may be present at initial diagnosis or may appear later in the course of the disease. AMM is highly resistant to chemotherapy and is characterized by a poor response to new therapies and a poor prognosis. We reported the case of a 57-year-old patient followed for IgG Kappa multiple myeloma who presented with an extramedullary relapse post autologous bone marrow transplantation into anaplastic multiple myeloma.
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Hull, Mark, Pierre Giguère, Marina Klein, Stephen Shafran, Alice Tseng, Pierre Côté, Marc Poliquin und Curtis Cooper. „Le Domaine des Co-infections et des Maladies Concomitantes du Réseau Canadien pour les Essais VIH des IRSC : Lignes Directrices Canadiennes pour la Prise en Charge et le Traitement de la Co-Infection par le VIH et l’Hépatite C chez les Adultes“. Canadian Journal of Infectious Diseases and Medical Microbiology 25, Nr. 1 (2014): 39–62. http://dx.doi.org/10.1155/2014/921314.
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HISTORIQUE: De 20 % à 30 % des Canadiens qui vivent avec le VIH sont co-infectés par le virus de l’hépatite C (VHC), lequel est responsable d’une morbidité et d’une mortalité importantes. La prise en charge du VIH et du VHC est plus complexe en raison de l’évolution accélérée de la maladie hépatique, du choix et des critères d’initiation de la thérapie antirétrovirale et du traitement anti-VHC, de la prise en charge de la santé mentale et des toxicomanies, des obstacles socioéconomiques et des interactions entre les nouvelles thérapies antivirales à action directe du VHC et les antirétrovirauxOBJECTIF: Élaborer des normes nationales de prise en charge des adultes co-infectés par le VHC et le VIH dans le contexte canadien.MÉTHODOLOGIE: Le Réseau canadien pour les essais VIH des Instituts de recherche en santé du Canada a réuni un groupe d’experts possédant des compétences cliniques en co-infection par le VIH et le VHC pour réviser les publications à jour ainsi que les lignes directrices et les protocoles en place. Après une vaste sollicitation afin d’obtenir des points de vue, le groupe de travail a approuvé des recommandations consensuelles, qu’il a caractérisées au moyen d’une échelle de qualité des preuves fondée sur la classe (bienfaits par rapport aux préjudices) et sur la catégorie (degré de certitude).RÉSULTATS: Toutes les personnes co-infectées par le VIH et le VHC devraient subir une évaluation en vue de recevoir un traitement du VHC. Les personnes qui ne sont pas en mesure d’entreprendre un traitement du VHC devraient être soignées pour le VIH afin de ralentir l’évolution de la maladie hépatique. La norme de traitement du VHC de génotype 1 est un régime comprenant de l’interféron pégylé et de la ribavirine dosée en fonction du poids, associés à un inhibiteur de la protéase du VHC. Pour les génotypes 2 ou 3, une bithérapie classique est recommandée pendant 24 semaines s’il y a clairance virologique à la semaine 4 ou, pour les génotypes 2 à 6, à 48 semaines. On peut envisager de reporter le traitement chez les personnes ayant une maladie hépatique légère. Le VIH ne devrait pas être considéré comme un obstacle à la transplantation hépatique chez les patients co-infectés.EXPOSÉ: Les recommandations ne se substituent pas au jugement clinique personnel.
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Seznec, J. C., S. Darbéda und S. Rouighi. „Intérêt de l’approche acceptation and commitment therapy (ACT) dans la reprise du travail chez des sujets déprimés. Résultats d’une étude sur 18 mois réalisée avec des médecins du travail“. European Psychiatry 30, S2 (November 2015): S64. http://dx.doi.org/10.1016/j.eurpsy.2015.09.177.
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ContexteLes arrêts maladie prolongés constituent un risque majeur de quitter le monde du travail et la dépression est la première cause de mise en invalidité en France. De nouvelles thérapies issues de la troisième vague des TCC comme la thérapie d’engagement et d’acceptation (ACT) pourraient être intéressantes pour favoriser la reprise du travail.ObjectifsDéterminer les facteurs prédictifs de retour à l’emploi après un arrêt pour syndrome dépressif.Matériel et méthodesL’étude est descriptive, prospective et multicentrique. Le recrutement des médecins investigateurs a été réalisé par la diffusion d’un article dans une revue française destinée aux médecins du travail. Chaque investigateur recrute les patients lors de la visite de reprise pour syndrome dépressif. Des éléments socio-démographiques, professionnels, médicaux et psychologiques (en particulier en lien avec l’ACT) sont évalués lors de l’inclusion, puis à 3 mois de visu ou par téléphone.RésultatsVingt-neuf patients ont été initialement inclus dans l’étude mais 2 ont été perdus de vue à 3 mois et 27 ont donc été analysés. À 3 mois, 22 patients ont repris le travail. Ceux qui reprennent le travail présentent des scores plus faible d’anxiété (p = 0,036), de dépression (p = 0,016), d’évitement expérientiel (p = 0,0083) et d’importance de la valeur de la vie professionnelle (p = 0,032).ConclusionL’ACT, via son action sur la diminution de l’évitement expérientiel et la redéfinition des valeurs de vie pourrait permettre un retour plus rapide au travail après un arrêt pour syndrome dépressif.
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Guillevin, Loïc. „Vascularites associées aux anticorps anti-cytoplasme des polynucléaires neutrophiles (ANCA) : actualités thérapeutiques“. Biologie Aujourd’hui 218, Nr. 1-2 (2024): 19–24. http://dx.doi.org/10.1051/jbio/2024001.
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Les vascularites associées aux anticorps anti-cytoplasme des polynucléaires neutrophiles (ANCA) réunissent trois maladies, la granulomatose avec polyangéite, la polyangéite microscopique et la granulomatose éosinophilique avec polyangéite. Ce groupe de maladies a bénéficié au cours des trois dernières décennies d’avancées thérapeutiques majeures tant en termes de stratégies thérapeutiques que de mise à disposition de nouveaux médicaments, essentiellement pour des thérapies ciblées. Les traitements, conventionnels ou non, comprennent une phase d’induction suivie d’une phase d’entretien. Le traitement d’induction pose aujourd’hui peu de problèmes. Il est essentiellement fondé sur l’association corticoïdes et rituximab ou cyclophosphamide. La rémission est obtenue en moins de 6 mois et un traitement d’entretien, préventif des rechutes, est alors initié. Nous avons montré que le meilleur traitement d’entretien était le rituximab, surpassant l’effet du méthotrexate ou de l’azathioprine. Durant cette phase, la corticothérapie est arrêtée ou donnée à très petite dose. Dans la granulomatose éosinophilique avec polyangéite (GEPA), la stratégie est un peu différente et les essais prospectifs manquent pour démontrer l’intérêt du rituximab ou du mépolizumab (anti-IL5) en induction de la rémission. En traitement d’entretien, une corticothérapie prolongée (par voie orale et/ou inhalée) est souvent nécessaire pour contrôler la maladie asthmatique. Seul le mépolizumab a montré sa capacité à prévenir les rechutes et à réduire la dose de corticoïdes contrôlant l’asthme. Les questions actuelles que pose le traitement d’entretien sont notamment sa durée qui pourrait être variable et adaptée au risque de rechute et les risques induits par l’immunodépression prolongée, notamment infectieux.
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Degeilh, B., G. Bailly, S. Le Guen und S. Poulain. „De l’asile à la cité“. European Psychiatry 29, S3 (November 2014): 647. http://dx.doi.org/10.1016/j.eurpsy.2014.09.012.
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Contexte et objectifsUn pôle intersectoriel dédié aux patients dits longs séjours a été créé en 2010 au sein de l’hôpital psychiatrique de Dordogne. Une active politique de réhabilitation psycho-sociale a été élaborée pour les quatre années du contrat de pôle dans lequel s’engageait alors une petite équipe pluridisciplinaire déterminée à désinstitutionnaliser ces patients (30 % des « lits » du centre hospitalier).Philosophie des soins et moyens engagésCure and care, socle de l’empowerment[1]. Des soins spécifiques, notamment la déclinaison originale de l’éducation thérapeutique du patient, la remédiation cognitive et l’apprentissage des habiletés sociales, ont porté un processus de rétablissement [2] ouvrant les portes de l’asile à des personnes hospitalisées depuis des années. Développement des partenariats au-delà des institutions sanitaires et médico-sociales, le soutien d’organismes publics et d’entreprises privées (associations, artisans) a redonné une présence citoyenne à ces malades dénommés chroniques dont la vie s’était longtemps limitée pour l’essentiel à l’enceinte de l’hôpital psychiatrique.Création d’une associationNotre association ARCHES a animé deux sections. La première, scientifique, a organisé trois colloques sur l’actualité des thérapies proposées dans les troubles psychiatriques chroniques et la déstigmatisation de la maladie mentale. La deuxième a oeuvré à développer la psychiatrie communautaire en soutenant l’installation des patients dans la cité et l’implication de nos partenaires profanes [3].Résultats et analyse critiqueQuinze pour cent de notre patientèle est installée en appartement, 30 % en établissement médico-social. Les limites de nos actions, qui s’inscrivent dans le droit fil des rapports ministériels [4], sont tracées au sein de notre équipe, de notre institution et du contexte socio-économique.ConclusionNotre équipe pose une expertise loco-régionale en soins de suite et de réadaptation psychosociale après ses quatre années d’exercice dans un mouvement d’idées et d’actions que certains nomment psychiatrie citoyenne pour que les personnes souffrant de troubles mentaux chroniques réintègrent la vie communautaire autant que faire se peut.
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Ionita, A. „L’effet de l’avancée en âge sur l’expression des troubles anxieux“. European Psychiatry 30, S2 (November 2015): S54. http://dx.doi.org/10.1016/j.eurpsy.2015.09.152.
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Les troubles anxieux du sujet âgé de plus de 65 ans ont une prévalence estimée entre 3,2 % et 14,2 % . Ces troubles sont souvent sous-diagnostiqués et sous-traités chez les sujets âgés, leur expression différente par rapport aux adultes jeunes étant due aux comorbidités somatiques et psychiatriques fréquentes (notamment la dépression) et à la présence des troubles cognitifs. Les troubles anxieux des sujets âgés représentent une cause non reconnue d’incapacité et de risque de mortalité et ils ont été associés avec des maladies cardiovasculaires, des accidents vasculaires et le déclin cognitif. Les mécanismes de l’anxiété chez les sujets âgés diffèrent de ceux impliqués chez les jeunes adultes à cause des modifications neurobiologiques liés à l’âge ainsi que des facteurs de stress environnementaux plus fréquents avec l’avancées en âgé. La plupart des troubles anxieux chez les sujets âgés sont chroniques et habituellement débutent plus tôt dans la vie à l’exception du trouble anxieux généralisé (TAG) et de l’agoraphobie qui peuvent avoir un début tardif. Le TAG est le trouble anxieux le plus prévalent chez les sujets âgés. Les principaux facteurs prédictifs de TAG à début tardif sont le genre (femme), les événements de vie adverses récents, les problèmes de santé chroniques (respiratoires, cardiaques, déclin cognitif) et les maladies mentales chroniques (dépression, troubles anxieux) . En plus les événements de vie adverses précoces (perte parentale/séparation, maladie mentale parents) étaient associés indépendamment avec l’incidence du TAG à début tardif . Le TAG du sujet âgé est caractérisé par une réponse aux traitements plus médiocre tant à la pharmacothérapie qu’aux thérapies cognitivo-comportementales. Cette différence a été attribuée aux changements neurobiologiques liés à l’âge . Ces données suggèrent l’importance d’une meilleure détection de ces troubles fréquents chez les personnes âgées à l’aide d’outils spécifiques et la mise en place des stratégies thérapeutiques adaptées.
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Servant, D. „Du burn-out à la dépression professionnelle. Nouvelles approches en psychiatrie“. European Psychiatry 30, S2 (November 2015): S63. http://dx.doi.org/10.1016/j.eurpsy.2015.09.175.
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L’exposition à un stress professionnel augmente d’un facteur d’environ 2 le risque de survenue d’une dépression ou d’un trouble anxieux . Les tableaux cliniques rencontrés sont variés et décrits selon différentes dénominations : burn-out ou épuisement professionnel, trouble de l’adaptation, dépression d’origine professionnelle… À l’heure où les pouvoirs publics s’interrogent sur la possibilité de reconnaître le burn-out comme maladie professionnelle il importe pour notre discipline de mieux définir le cadre diagnostique de ces différentes entités. Se posent aussi les questions de la prévention des risques psychosociaux (RPS) et de l’utilisation d’instruments validés et adaptés aux différents contextes professionnels. Une démarche qualitative et quantitative d’évaluation semble la mieux adaptée pour bien cerner les risques inhérents à une profession. Enfin, l’accès aux soins pour ces patients semble insuffisant comme le note un récent rapport du conseil économique social et environnemental qui recommande la création d’unités spécialisées pour la prise en charge. La gestion du stress par les thérapies comportementales et cognitives (TCC) semble bien adaptée à différentes situations comme la prévention primaire et secondaire et la reprise du travail . Elle peut être aussi associée aux soins pour beaucoup de patients psychiatriques confrontés à des difficultés professionnelles. De nouveaux outils de self-help utilisant des supports numériques sont aujourd’hui proposés pour faciliter l’accès à ces soins . À côté des protocoles classiques de TCC de gestion du stress de nouvelles approches thérapeutiques semblent utiles comme la thérapie ACT qui prend en compte les valeurs et les attentes du sujet . Nous présenterons dans cette séance 3 travaux originaux d’équipes françaises : une échelle originale des RPS chez les médecins, hospitaliers, une étude de faisabilité d’un programme numérique et une approche de reprise du travail basée sur l’ACT.
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Flachaire, B., V. Pauly, V. Pradel, V. Orléans, P. Lafforgue, L. Boyer und T. Pham. „État des associations de thérapies ciblées chez les patients atteints de pathologies inflammatoires : étude rétrospective à partir de l’échantillon généraliste des bénéficiaires (EGB), base de données de l’assurance maladie française“. Revue du Rhumatisme 87 (Dezember 2020): A104. http://dx.doi.org/10.1016/j.rhum.2020.10.177.
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Fall Dieng, S., A. Ndiaye, EHD Niang, MLT Camara, K. Sarr, A. Dakono, A. Sall und FSD Ndiaye. „C29: Aspects diagnostiques, pronostiques et évolutifs de la leucémie lymphoïde chronique au service d’Hématologie Clinique du CHN de Dalal Jamm de 2018 à 2020“. African Journal of Oncology 2, Nr. 1 Supplement (01.03.2022): S13. http://dx.doi.org/10.54266/ajo.2.1s.c29.bdqthuzpwy.
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INTRODUCTION : La leucémie lymphoïde chronique (LLC) est une néoplasie lymphoïde mature B et le syndrome lymphoprolifératif chronique le plus fréquent chez l’adulte. Les objectifs étaient d'analyser les aspects épidémiologiques, diagnostiques, pronostiques et évolutifs observés dans nos pratiques de prise en charge de la LLC. MATERIELS ET METHODES : Une étude rétrospective (1er Janvier 2018 au 3 Juillet 2020), descriptive menée au service d’Hématologie Clinique de l’Hôpital Dalal Jamm, a inclus les patients suivis pour une LLC confirmée par l’immunophénotypage (score de Matutes ≥4). Les aspects socio-épidémiologiques, cliniques, paracliniques, thérapeutiques et évolutifs ont été analysés. RESULTATS : Nous avons colligé 31 dossiers de 20 hommes et 11 femmes qui avaient un âge moyen de 61,96 ± 10,03 ans. Les circonstances révélatrices étaient le syndrome tumoral dans 51,6 % des cas et l’hyperlymphocytose dans 29,03% des cas. Une comorbidité était notée dans 29,03% des cas. L’hémogramme montrait un taux moyen de globules blancs à 184 ± 83,8 G/l, de lymphocytose à 183 ± 54,8 G/l, d’hémoglobine 9,3 ± 2,5 g/dl et de plaquettes à 182,8 ± 107,6 G/L. Les malades avaient une anémie hémolytique auto-immune dans 16% des cas associée à une thrombopénie auto-immune dans 6,5% et une hypo-gammaglobulinémie dans 33,3% des cas. Sur le plan pronostic, les malades étaient au stade avancé dans 80,64% des cas (Binet B et C) et le CD38 était exprimé dans 22,58% des cas. Des anomalies cytogénétiques additionnelles ont été notées dans 32,25% des cas (délétion 13q : quatre cas, trisomie 12 : deux cas, double délétion : deux cas). Sur le plan thérapeutique, 26 patients étaient éligibles au traitement dont 30,7% sous protocole chloraminophène, 30,7% sous CHOP, 11,5% sous RCHOP et 12,9% sous RFC. La rémission complète n’avait été obtenue que dans 9,6% des cas. CONCLUSION : La LLC demeure une hémopathie maligne du sujet âgé, révélée le plus souvent à un stade avancé de la maladie par le syndrome tumoral. La non disponibilité des thérapies innovantes constitue un frein dans sa prise en charge, ce qui grève la survie des patients.
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Mille, C. „Groupes d’anorexiques, groupes de parents : penser le trouble ensemble et autrement ?“ European Psychiatry 30, S2 (November 2015): S97—S98. http://dx.doi.org/10.1016/j.eurpsy.2015.09.410.
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Divers dispositifs d’accompagnement des patient(e)s anorexiques et de leurs familles sont proposés par les équipes de soins. Les groupes de parents et les thérapies familiales sont les plus courants, les groupes de patient(e)s sont moins répandus mais depuis quelques années ont été mis en place des groupes multifamiliaux associant plusieurs familles et plusieurs patient(e)s à des fréquences variées. Nous tenterons de rendre compte d’un « montage » peu décrit dans la littérature que nous avons mis en place au CHU d’Amiens depuis quelques années : un groupe de parents et un groupe d’adolescents anorexiques sont ainsi réunis successivement et alternativement un samedi matin par mois avec un même thérapeute qui assure un rôle de « go-between », mais aussi de facilitateur de pensée du trouble. Les notes prises dans l’après-coup des rencontres offrent un matériau permettant de mettre en valeur les axes de réflexion qui circulent dans chaque groupe et d’un groupe à l’autre à la demande des participants. Les adolescent(e)s reprennent certes à leur compte les stéréotypes largement utilisés pour caractériser leurs symptômes, mais parviennent secondairement à forger d’autres représentations plus inédites ou moins « avouables » du piège anorexique. Ils/elles souhaitent que leurs parents prennent conscience de leur accrochage nostalgique à l’enfance et de leur propension excessive à répondre aux attentes de leurs proches venant faire obstacle à leurs revendications adolescentes. Par contre, l’évocation de la fierté tirée de leur volonté inflexible et de la poursuite d’un idéal de minceur auquel les autres ne parviennent pas à accéder est plus difficilement transmissible. Les parents se soutiennent mutuellement, font d’abord état du bouleversement survenu dans la vie familiale depuis l’éclosion de cette maladie qui leur semble venue de nulle part, avant de pouvoir questionner timidement leurs principes éducatifs, leurs propres adolescences sans vagues, voire même le culte de l’esprit de famille et la position sacrificielle qu’il implique.
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Azancot, Sarah, Pablo Ureña-Torres, Charles Chazot und Maxime Touzot. „Nouvelles thérapies dans la prise en charge du patient avec maladie rénale chronique souffrant de prurit : une revue de la littérature New therapies in the management of chronic kidney disease associated pruritus“. Néphrologie & Thérapeutique 18, Nr. 6 (Dezember 2022): 6S11–6S16. http://dx.doi.org/10.1016/s1769-7255(22)00648-4.
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Medjkoune, Liza, Amélie Anota, Enora Vauleon, Apolline Monfillette-Djelad und Mathieu Boone. „Impact des scores de qualité de vie et des fonctions cognitives sur la décision thérapeutique dans une population réelle de glioblastome en récidive après radio-chimiothérapie“. Revue internationale de soins palliatifs Vol. 37, Nr. 4 (21.04.2023): 161–71. http://dx.doi.org/10.3917/inka.234.0161.
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Le glioblastome (GBM) est une pathologie agressive et incurable affectant aussi l’autonomie et la qualité de vie (QDV) des patients. Les soins palliatifs (SP) sont applicables dès le début de la maladie, en conjonction avec d’autres thérapies destinées à obtenir la meilleure durée de vie. Dans les récidives de GBM, la décision de poursuivre ou de stopper les traitements spécifiques peut s’avérer complexe, et l’évaluation de l’autonomie, des fonctions cognitives et de la QDV des patients pourrait aider le médecin dans la décision thérapeutique. Dans ce travail, nous avons évalué l’influence de l’autonomie, des fonctions cognitives et de la QDV sur les choix thérapeutiques (traitement actif ou palliatif) dans une population réelle de GBM. Méthode : il s’agit d’une étude prospective bi-centrique (CHRU de Lille et CHU d’Amiens) entre mai 2021 et mars 2022, d’une population de patients atteints de GBM en récidive après radio chimiothérapie (RC). 2 groupes (traitement actif ou soins palliatifs exclusifs (SPE)) ont été définis selon la décision thérapeutique lors de récidive. Des questionnaires validés ont été utilisés pour l’évaluation de l’autonomie (IADL et indice de Barthel), des fonctions cognitives (MoCA) et de la QDV (QLQC30 et BN20) pour distinguer ces 2 groupes. Résultats : 94 patients ont été inclus (67 patients dans le groupe prise en charge active, 27 patients dans le groupe SPE). Les scores IADL, indice de Barthel, Karnofsky (KPS) et MoCA étaient plus bas dans le groupe SPE (p < 0,001). Il existe une différence significative entre les 2 groupes en termes de scores de QDV (QDV globale p = 0,005). L’analyse multivariée a montré que seule « la présence d’aides à domicile » était associée à la décision médicale (p = 0,01). Conclusion : notre étude précise l’association entre la décision thérapeutique et les scores d’autonomie, des fonctions cognitives et de QDV des patients. Cette étude plaide pour l’intégration précoce et progressive des SP dans la prise en charge de nos patients avec l’utilisation des données de QDV et des résultats communiqués par les patients (PRO) en pratique clinique pour faciliter une médecine intégrative et personnalisée, optimiser les soins de support et apporter une aide en termes de décision thérapeutique.
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Massy, Laëtitia, Anthony Ledru, Jane-Laure Danan, Sophie Siegrist und Gisèle Kanny. „Place de la crénobalnéothérapie dans la prescription de l’activité physique adaptée par les médecins généralistes“. La Presse thermale et climatique 161, Nr. 1 (17.10.2024): 87–98. http://dx.doi.org/10.3917/ptc.741.0087.
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Le manque d’activité physique est un facteur de risque reconnu de développer diverses pathologies chroniques. La dispensation d’une activité physique adaptée (APA) a pour but d’aider une personne à adopter un mode de vie physiquement actif sur une base régulière afin de réduire les facteurs de risque et les limitations fonctionnelles liées à la maladie chronique dont elle est atteinte. Les techniques mobilisées relèvent d’activités physiques et sportives et se distinguent des actes de rééducation qui sont réservés aux professionnels de santé, dans le respect de leurs compétences. La prescription d’activité physique adaptée (APA) constitue une intervention clinique pertinente, offrant une alternative ou un complément aux thérapies médicamenteuses conventionnelles. Les bénéfices spécifiques de la crénobalnéothérapie pourraient avoir une action synergique avec l’APA. L’objectif de cette étude qualitative transversale descriptive est d’évaluer les connaissances et les perceptions des médecins généralistes de la métropole du Grand Nancy quant à la place du thermalisme dans le cadre de la prescription du sport sur ordonnance au moment de l’ouverture en 2023 de l’établissement Nancy Thermal. Cinq intervenants, médecins généralistes, représentant un panel diversifié de la population des médecins traitants de la métropole du Grand Nancy, ont été sélectionnés. Les médecins ont une perception globalement positive de l’APA et reconnaissent sa valeur thérapeutique dans divers contextes de prescription : diabète, obésité, pathologies liées à l’âge, etc. Néanmoins, le manque de connaissances concernant le déroulement des programmes d’APA, les contraintes de temps et un savoir limité concernant les effets thérapeutiques du thermalisme sont des freins à la prescription qui ne pourront être levés qu’en dispensant une formation spécifique aux médecins généralistes à propos de ses mécanismes d’action, afin d’obtenir une plus grande adhésion. Une meilleure communication entre les médecins et les professionnels du thermalisme est également nécessaire. Cette étude souligne la nécessité d’une meilleure intégration du thermalisme et de l’APA dans la formation médicale ainsi que d’une réflexion concernant les modalités de financement et de remboursement pour faciliter l’accès à l’APA dans les cures thermales. La coopération entre professionnels de santé, dispositifs d’APA et structures thermales apparaît essentielle pour développer des parcours de soins intégrés et accessibles.
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Cerulli, Jennifer, Ben M. Lomaestro und Margaret Malone. „Update on the Pharmacotherapy of Obesity“. Annals of Pharmacotherapy 32, Nr. 1 (Januar 1998): 88–102. http://dx.doi.org/10.1345/aph.17039.
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OBJECTIVE To review recent developments in the pharmacotherapy of obesity, including the agents currently approved for use in the management of obesity and those under development. DATA SOURCES A MEDLINE search from January 1990 to July 1997 was conducted to identify English literature available on the pharmacotherapy of obesity. The search was supplemented by a review of the bibliographies of identified literature. STUDY SELECTION All controlled and uncontrolled trials were reviewed. When available, double-blind, placebo-controlled trials were used preferentially. DATA EXTRACTION Agents were reviewed with regard to mechanism of action, clinical trial data regarding efficacy, adverse effects, pharmacokinetics, drug interactions, and contraindications where information was available. Study design, selected population, results, and adverse effect information were included. DATA SYNTHESIS: The anorexiants currently available or under development for the management of obesity regulate food intake and satiety via the adrenergic and/or serotonergic pathways. Clinical trials have shown a 10–15% weight loss can typically be anticipated; however, little long-term safety and efficacy data are available. Adverse events tend to be mild and self-limiting, but serious adverse events can occur. Treatment options under development include thermogenic agents, digestive inhibitors, and analogs and antagonists of hormones that regulate food intake and satiety. CONCLUSIONS Several mechanisms to control weight are currently under investigation for the management of obesity. Since obesity is a chronic condition, further studies should be conducted to evaluate the long-term safety and efficacy of these agents and the role of combination therapy using different modalities. OBJETIVO Revisar los recientes avances farmacológicos en el tratamiento de la obesidad, incluyendo aquellos medicamentos actualmente aprobados para este uso y otros que todavía se encuentran en desarrollo. FUENTES DE INFORMACION Se realizó una búsqueda computarizada de MEDLINE para determinar artículos publicados en la literatura inglesa entre enero de 1990 a julio de 1997. Además, se utilizarón las referencias citadas en los artículos identificados en la búsqueda. SELECCION DE ESTUDIOS Estudios clínicos de tipo controlados y no-controlados fueron incluidos en el análisis. Se le dió preferencia a aquellos estudios clínicos que eran de diseño doble ciego, controlados, y que usaron un grupo control de placebo. EXTRACCIÓN DE DATOS Los medicamentos fueron evaluados de acuerdo al mecanismo de acción farmacológica, la información ciéntifica relacionada con su eficacia, efectos secundarios, farmacocinética, interacciones de medicamentos, y contraindicaciones de uso. El disefio ciéntifico utilizado en los estudios clínicos, el grupo de pacientes incluido en los estudios, los resultados obtenidos, y los efectos adversos fueron además incluidos en el análisis. SINTESIS Los medicamentos anoréxicos actualmente disponibles para el tratamiento de la obesidad regulan la cantidad de alimentos ingeridos y la sensación de saciedad através de los mecanismos adrenérgicos y de serotonina. Los estudios clínicos disponibles han demostrado que usualmente se puede esperar de un 10–15% de perdida de peso con el uso de estos medicamentos. Sin embargo, no existe mucha información relacionada al uso seguro y la eficacia de estos medicamentos a largo plazo. Los efectos adversos observados con estos medicamentos tienden a ser leves y de corta duración, pero efectos adversos severos pueden ocurrir. Otras opciones de tratamiento incluyen medicamentos termogénicos, inhibidores digestivos, y análogos y antagonistas de diferentes hormonas que regulan la ingestión de alimentos y la sensación de saciedad. CONCLUSIONES Actualmente, algunos de los mecanismos relacionados con el control de peso están siendo investigados para poder determinar futuros tratamientos de la obesidad. Debido a que la obesidad es un problema crónico, se tienen que realizar estudios clínicos adicionales disefiados para evaluar la eficacia y el uso seguro de estos medicamentos a largo plazo. Además, el uso de estos medicamentos en combinación tiene que ser evaluado. OBJECTIF Réviser les développements dans la pharmacothérapie de l'obésité ainsi que les médicaments actuellement utilisés et ceux qui sont en développement. REVUE DE LITTÉRATURE Une recherche sur MEDLINE a été entreprise pour identifier les publications en langue anglaise concernant le traitement de l'obésité et publiées entre janvier 1990 à juillet 1997. Les bibliographies des références pertinentes ont aussi été scrutées. SÉLECTION DES ÉTUDES Toutes les études, contrôlées ou non, ont été révisées. Cependant, les études à double insu ou contrôlées par placebo ont été préférées. EXTRACTION DE L'INFORMATION: Chaque médicament a été révisé pour le mécanisme d'action, les données d'efficacité clinique, les réactions indésirables, la pharmacocinétique, les interactions médicamenteuses, et les contre-indications. Le devis des études, la population à l'étude, les résultats, et les réactions indésirables sont présentes. RÉSUMÉ Les anorexigènes disponibles sur le marché contrôlent l'apport alimentaire et la satiété par une action sur les voies adrénergiques et sérotoninergiques. Les études cliniques ont démontré qu'une perte de poids de 10–15% est un objectif réaliste. Cependant, peu d'études d'efficacité et de sécurité à long terme sont disponibles. Les réactions indésirables sont généralement mineures et se résolvent spontanément. Cependant, des réactions sévères peuvent aussi survenir. De nouvelles avenues thérapeutiques sont en développement. Elles comportent des agents thermogéniques, des inhibiteurs de la digestion, des analogues et antagonistes hormonaux qui régissent l'apport alimentaire et la satiété. CONCLUSIONS Plusieurs stratégies de contrôle de l'obésité sont actuellement en investigation. Puisque l'obésité est une maladie chronique, des études devraient être réalisées pour évaluer l'efficacité et la sécurité des médicaments ainsi que le rôle des thérapies combinées.
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Samson, Maxime, Hélène Greigert, André Ramon und Bernard Bonnotte. „Thérapies ciblées dans la maladie de Takayasu“. Revue du Rhumatisme, Juli 2022. http://dx.doi.org/10.1016/j.rhum.2022.07.013.
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BOULENOUAR, Sihem, und Nassima MOUSSAOUI. „Qu’en est-il de l ’application des nano vecteurs lipidiques à la maladie de Parkinson ?“ Journal de la faculté de médecine d'Oran, 2017. http://dx.doi.org/10.51782/jfmo.v4i2.113.
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Nombreux sont les travaux consacrés au développement des thérapies innovantes pour le traitement de la maladie de Parkinson. L’encapsulation de la dopamine, de la L-DOPA ou des agonistes dopaminergiques dans des nano-vecteurs lipidiques vise à pallier les diverses limites rencontrées lors de l’administration de ces substances sous forme libre. Cet article illustre les avancées récentes dans ce domaine.
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Duclaux-Loras, R., und D. Ley. „Les nouvelles thérapies nutritionnelles dans la maladie de Crohn de l’enfant“. Perfectionnement en Pédiatrie, Mai 2022. http://dx.doi.org/10.1016/j.perped.2022.04.007.
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„Traitement à l’ivermectine pour l’infection à Strongyloides chez les patients atteints de COVID-19“. Relevé des maladies transmissibles au Canada 47, Nr. 7/8 (08.07.2021): 348–54. http://dx.doi.org/10.14745/ccdr.v47i78a04f.
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L’ivermectine, un agent antiparasitaire, n’est pas recommandé pour la prophylaxie ou le traitement de la maladie à coronavirus 2019 (COVID-19). L’utilisation inappropriée de l’ivermectine pour le traitement de la COVID-19 peut en diminuer la disponibilité pour les patients atteints d’infections parasitaires graves qui pourraient en bénéficier et aggraver la pénurie actuelle de ce médicament au Canada. Cependant, les patients atteints de COVID-19 qui sont des candidats pour recevoir des thérapies immunomodulatrices (e.g. corticostéroïdes et inhibiteurs de l’interleukine-6) peuvent être exposés au risque de syndrome d’hyperinfection et de la maladie disséminée à Strongyloides stercoralis. Ces complications peuvent être graves, voire mortelles. Il est important de reconnaître et de dépister les patients qui présentent des risques de strongyloïdose, car ces patients peuvent avoir besoin d’un traitement à l’ivermectine pour éviter le risque d’un syndrome d’hyperinfection et d’une maladie disséminée, qui est souvent mortelle. Les médecins devraient suivre des recommandations fondées sur des données probantes pour dépister et traiter l’infection à Strongyloides chez les patients atteints de COVID-19 qui pourraient recevoir des traitements propres à la COVID-19 qui modifient la réponse immunitaire et qui peuvent entraîner un syndrome d’hyperinfection ou une maladie disséminée.
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„Essais cliniques pour le développement de thérapies innovantes pour la maladie de Fabry : succès et challenges“. La Revue de Médecine Interne, Mai 2024. http://dx.doi.org/10.1016/j.revmed.2024.05.015.
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Bidar, Frank, Anne-Claire Lukaszewicz, Fabienne Venet und Guillaume Monneret. „Est-ce possible de stimuler l’immunité des patients de réanimation ?“ Médecine Intensive Réanimation, 13.09.2023. http://dx.doi.org/10.37051/mir-00181.
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L’immunodépression post-agressive est définie comme un état d’immunodépression survenant après une agression initiale sévère. Elle est décrite après différents types d’agressions telles qu’un sepsis, un traumatisme, des brûlures ou une chirurgie majeure. Cette immunodépression acquise en réanimation est caractérisée par des anomalies quantitatives et qualitatives de l’immunité innée et adaptative. Des thérapies immunostimulantes ont été développées afin de restaurer une homéostasie immunitaire chez ces patients. Parmi celles-ci, l’interféron gamma et le Granulocyte-macrophage colony stimulating factor pourraient corriger la désactivation monocytaire tandis que l’interleukine 7 ou les inhibiteurs de checkpoint immunitaires pourraient corriger l’anergie lymphocytaire. L’application de chacune de ces immunothérapies nécessite au préalable d’identifier les patients présentant une immunodépression post-agressive et de définir les caractéristiques de cette immunodépression. De plus, une application raisonnée au cours de l’évolution de la maladie semble nécessaire afin d’observer les effets bénéfiques potentiels de ces traitements. Les premières données in vivo d’utilisation de ces immunothérapies rapportent une efficacité biologique et clinique intéressante ainsi qu’un profil de tolérance satisfaisant.
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Delhorme, J. B., und D. Goéré. „Traitement prophylactique des métastases péritonéales colorectales“. Côlon & Rectum, 2020. http://dx.doi.org/10.3166/cer-2020-0161.
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Malgré l’efficacité des chimiothérapies systémiques actuelles associées aux thérapies ciblées et les différents traitements locorégionaux ayant permis d’augmenter la médiane de survie des patients atteints demétastases péritonéales d’origine colorectale (MPCCR) jusqu’à 41 mois, les MPCCR restent une maladie de mauvais pronostic, dont l’étendue (score PCI) et la possibilité d’une cytoréduction complète sont les facteurs pronostiques majeurs de survie. L’idée d’un traitement prophylactique est donc de prévenir la survenue de MPCCR ou de les traiter à un stade le plus précoce possible, idéalement encore infraclinique. Ce type de traitement peut s’envisager chez les patients à risque élevé de MPCCR. Malgré les bons résultats de survie sans récidive péritonéale observés lors d’études comparatives publiées dans les 20 dernières années, les deux essais randomisés récents évaluant la place d’une chimiothérapie hyperthermique intrapéritonéale à l’oxaliplatine adjuvante après résection d’un cancer colorectal à risque élevé de récidive péritonéale n’ont pas montré de bénéfice en termes de survie sans récidive, notamment péritonéale, en comparaison aux traitements standards. La place des traitements prophylactiques reste encore à l’étude, et d’autres essais randomisés sont nécessaires pour déterminer à quels patients ce type de traitement pourrait être bénéfique.
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Gage, Brittany, Julia Lamb und Karen Dahri. „Evaluation of In-Hospital Management of Inhaler Therapy for Chronic Obstructive Pulmonary Disease“. Canadian Journal of Hospital Pharmacy 74, Nr. 2 (19.04.2021). http://dx.doi.org/10.4212/cjhp.v74i2.3097.
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Background: In the past decade, the number of inhaled devices approved for management of chronic obstructive pulmonary disease (COPD) has tripled. Management of at-home inhaled COPD therapy can present a problem when patients are admitted to hospital, because only a limited number of these therapies are currently included in hospital formularies and there is a lack of established interchanges. Objectives: To characterize and evaluate the appropriateness of management of patients’ before-admission inhaled therapy upon hospital admission. Methods: This retrospective chart review involved patients with COPD admitted to a tertiary care centre over a 1-year period (October 2017 to September 2018). Before-admission inhaled therapy was compared with inhalers ordered in hospital and at discharge. Inhaler device type, regimen, therapeutic class, and disease severity were used to assess the appropriateness of inpatient management. Results: The charts of 200 patients were reviewed. Of these patients, 124 (62%) were kept on the same inhaler, 43 (22%) had one or more of their inhalers discontinued, 35 (18%) had to provide their own medication, and 24 (12%) had their medication changed to a formulary equivalent. An average delay of 2.6 (standard deviation 3.2) days occurred when patients provided their own medication. Formulary substitution resulted in most patients receiving a medication from the same class (75% [18/24]); however, other aspects of therapy, such as device type (17% [4/24]), regimen (29% [7/24]) and drug combination (47% [9/19]), were not maintained. Only 55% (6/11) received an equivalent dose of inhaled corticosteroids when the medication was interchanged to a formulary inhaler. Conclusions: The majority of patients’ inhaled therapies continued unchanged upon admission to hospital, which suggests that despite the proliferation of new inhalers on the market, their use is still limited. For patients who did require interchange to formulary inhalers, maintenance of the same regimen, device, and combination product was rare. Provision of the medication supply by patients themselves often resulted in a delay in therapy. RÉSUMÉ Contexte : Au cours des dix dernières années, le nombre de dispositifs d’inhalation approuvés pour gérer la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) a été multiplié par trois. La gestion de la thérapie à domicile de la MPOC peut présenter un problème lors de l’admission à l’hôpital, car seul un nombre limité de ces thérapies est actuellement inclus dans la pharmacopée des hôpitaux et les tableaux d’équivalence des médicaments font défaut. Objectifs : Au moment de l’admission à l’hôpital, définir et évaluer l’adéquation dentre l’inhalothérapie des patients avant leur admission et celle offert à l’hôpital. Méthodes : Cet examen rétrospectif des dossiers concernait des patients atteints d’une MPOC ayant été admis dans un centre de soins tertiaires sur une période d’un an (d’octobre 2017 à septembre 2018). Il portait sur la comparaison entre l’inhalothérapie avant l’admission et les inhalateurs commandés à l’hôpital et au moment du congé. Le type de dispositif d’inhalation, le régime, la classe thérapeutique et la gravité de la maladie ont servi à évaluer la pertinence de la gestion de l’inhalothérapie des patients hospitalisés. Résultats : L’examen portait sur les dossiers de 200 patients. De ceux-ci, 124 (62 %) ont gardé le même inhalateur; 43 (22 %) ont vu la suppression d’au moins un inhalateur; 35 (18 %) ont dû fournir leurs propres médicaments; et les médicaments de 24 (12 %) d’entre eux ont été remplacés par un équivalent de la pharmacopée. Les investigateurs ont observé un retard moyen de 2,6 jours (écart type 3,2) lorsque les patients fournissaient leurs propres médicaments. La substitution par des médicaments de la pharmacopée a conduit la plupart des patients à en recevoir un de la même classe (75 % [18/24]); cependant, d’autres aspects de la thérapie n’ont pas été maintenus, comme le type de dispositif (17 % [4/24]), le régime (29 % [7/24]) et la combinaison de médicaments (47 % [9/19]). Seuls 55 % (6/11) ont reçu une dose équivalente de corticostéroïdes en inhalation, lors du remplacement du médicament par un inhalateur de la pharmacopée. Conclusions : La majorité des inhalothérapies des patients sont restées inchangées au moment de l’admission à l’hôpital, ce qui laisse entendre que, malgré la prolifération de nouveaux inhalateurs sur le marché, leur utilisation est encore limitée. Pour les patients qui nécessitaient le remplacement par un inhalateur de la pharmacopée, le maintien du même régime, du même dispositif et du même produit de combinaison était rare. L’approvisionnement en médicaments par les patients eux-mêmes entraînait souvent un retard dans la thérapie.
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Ali, Setti Raïs, und Sandy Tubeuf. „Numéro 154 - décembre 2019“. Regards économiques, 17.12.2019. http://dx.doi.org/10.14428/regardseco/2019.12.12.01.
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Le 16 décembre 2019, l’Europe fête le vingtième anniversaire de l’adoption de la règlementation sur les médicaments orphelins qui encourageait les industriels à plus de recherche pour les maladies rares.
Cette règlementation a conduit à une augmentation du nombre d'essais cliniques et de publications scientifiques concernant les maladies rares. Cependant, cette hausse n’a pas bénéficié équitablement à toutes les maladies rares. Les investissements en recherche et développement ciblent tout particulièrement les maladies rares les plus fréquentes dans la population; celles qui surviennent à l’âge adulte; celles qui sont caractérisées par un âge au décès prématuré chez les adultes. Ainsi, ce sont les maladies qui touchent la petite enfance qui reçoivent les plus faibles investissements alors même qu’une maladie rare sur deux touche des enfants.
De plus, s’il y a effectivement de plus en plus de médicaments orphelins qui arrivent sur le marché européen, les prix demandés par les firmes pharmaceutiques sont très élevés et sont un obstacle à l'accès des patients.
Pourquoi ces médicaments sont-ils si chers ? Le taux de succès moyen des thérapies en développement, des prémices de la recherche clinique jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché d’un nouveau médicament, est faible. Ainsi les industriels compensent leur investissement avec un prix élevé. A cela s’ajoute la détermination du prix selon le principe du «value based pricing». Un fabricant définit le prix d'un bien qu'il produit en prenant en compte le bénéfice que tirera l'utilisateur de ce bien. Pour les maladies rares, la mise sur le marché d'un nouveau traitement alors qu’il n’en existe aucun jusqu’alors, constitue une innovation dont la valeur thérapeutique est majeure. Les industriels justifient alors un prix fort par les propriétés supérieures voire uniques du médicament.
Néanmoins, nous défendons l’idée qu’il est possible de maitriser la perpétuelle hausse observée dans le prix des médicaments orphelins et formulons trois recommandations.
Premièrement, il faut poursuivre les efforts de la plupart des pays européens à établir des registres nationaux recensant les patients avec des maladies rares. La mise en commun de ces bases de données permettra de produire plus efficacement des connaissances sur les maladies rares. Elle permettra surtout de connaître précisément et en temps réel le nombre de patients concernés par un médicament orphelin. Ainsi, on pourra évaluer le véritable impact budgétaire d’une décision de remboursement de tel ou tel autre traitement sur le budget total de la santé au niveau national comme européen.
Deuxièmement, il faut accroitre le pouvoir de négociation des décideurs politiques avec les industriels. Ce pouvoir peut prendre la forme d’un partage du risque qu’un médicament ne soit pas efficace pour certains patients. Il peut également provenir d’une plus grande coordination des pays européens pour réaliser une négociation de prix commune.
Enfin, il faut accroitre la transparence des coûts de recherche et de développement et celle des négociations portant sur les prix des médicaments de manière à tendre vers des prix plus équitables. Que représentent les financements publics ou les contributions d'associations dans la recherche et le développement de chaque médicament ? Comment le gain de progrès thérapeutique est-il estimé et valorisé monétairement ? Les firmes pharmaceutiques poursuivant un objectif de profit, une façon de contenir l’impact de cet objectif dans la fixation des prix serait d'introduire des défenseurs de l’intérêt des patients et du bien commun de la société dans le conseil d’administration de ces firmes.